克利夫兰诊所CRISPR疗法CTX310一年数据：单次输注将「坏胆固醇」与甘油三酯齐降约50%
克利夫兰诊所主导的1期临床试验显示，单次输注CRISPR-Cas9基因编辑疗法CTX310靶向关闭肝脏ANGPTL3基因，最高剂量组12个月后LDL胆固醇与甘油三酯平均下降约50%，无严重相关不良事件，结果同步发表于《新英格兰医学杂志》并登上欧洲心脏病学会年会，随访将按FDA建议持续15年。
降胆固醇
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默克Lipfendra获FDA批准，全球首个口服PCSK9抑制剂降胆固醇药上市
美国FDA批准默克大环肽药物enlicitide decanoate（商品名Lipfendra）用于降低成人高胆固醇血症的LDL-C，成为全球首个口服PCSK9抑制剂。该药以20毫克片剂每日一次给药，打破了近20年来PCSK9抑制剂只能注射的局面，分析师预测其年销售潜力超过20亿美元。