9月27日消息，据ScienceDaily报道，克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）一项首次人体1期临床试验的一年随访显示：单次输注CRISPR-Cas9基因编辑疗法CTX310后，患者「坏胆固醇」（LDL-C）与甘油三酯的降幅在12个月后依然维持，最高剂量组两项指标平均下降约50%，且一年随访期内未发生与治疗相关的严重不良事件。结果同步发表于《新英格兰医学杂志》，并在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上报告。

CTX310为一次性输注疗法，将CRISPR编辑系统递送至肝脏，关闭调控血脂的ANGPTL3基因——该基因帮助调节血液中的脂肪水平，使其失活可同时降低LDL胆固醇和甘油三酯，两者均与心血管疾病相关。试验共纳入15名患者，剂量范围0.1—0.8 mg/kg，输注前给予糖皮质激素和抗组胺药预处理；研究团队监测了ANGPTL3、LDL与甘油三酯水平变化，确认2025年11月公布的2个月早期数据在一年后依然持久。

论文第一作者、克利夫兰诊所心脏病学家Luke Laffin表示，血脂降幅的持久性「令人印象深刻」。研究由瑞士楚格的CRISPR Therapeutics AG资助。需要强调的是，CTX310仍处实验阶段、样本量仅15人；按照FDA对基因编辑疗法的要求，团队计划继续开展长达15年的长期安全性随访。

ANGPTL3是近年血脂药物研发的热门靶点：与传统他汀类需每日服药不同，基因编辑理论上可实现「一次治疗、长期生效」。若后续更大规模试验验证安全性与持久性，单次给药的基因编辑降脂方案或将改变心血管高危人群的用药模式，对 RNAi 口服/注射降脂药亦形成差异化竞争。 （来源：ScienceDaily）