家族性高胆固醇血症

Editas获准在澳启动体内CRISPR疗法EDIT-401首次人体试验 靶向家族性高胆固醇血症

Editas Medicine 10月8日宣布获准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，这是其体内CRISPR基因编辑候选药在HeFH患者中的首次人体研究。临床前数据显示该疗法可使LDL-C、Lp(a)、ApoB平均降低约90%，公司计划2026年内开始给药、2027年一季度报告初步数据。

B910化工 10月9日 11:10 30