Editas获准在澳启动体内CRISPR疗法EDIT-401首次人体试验 靶向家族性高胆固醇血症
Editas Medicine 10月8日宣布获准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，这是其体内CRISPR基因编辑候选药在HeFH患者中的首次人体研究。临床前数据显示该疗法可使LDL-C、Lp(a)、ApoB平均降低约90%，公司计划2026年内开始给药、2027年一季度报告初步数据。
体内疗法
共 2 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体内直接给药的重大突破，为遗传性疾病的治疗开辟了全新路径。