10月9日消息，美国基因编辑公司Editas Medicine于10月8日宣布，已获准在澳大利亚启动其体内CRISPR基因编辑疗法EDIT-401在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的Phase 1/2 Strive临床试验，这是该候选药的首次人体研究，标志着公司从临床前走向临床阶段的关键一步。
试验已获得人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的临床试验通知（CTN）程序，同时已提交新西兰审评，若获批两国患者均可入组。公司计划2026年年内开始患者给药，2027年第一季度报告初步安全性与耐受性数据。EDIT-401采用差异化的基因上调策略，直接编辑LDLR基因以增加LDLR蛋白表达、降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）；在非人灵长类临床前研究中，其对LDL-C、Lp(a)和ApoB等多种致动脉粥样硬化脂蛋白的平均降幅约90%，最新数据还显示LDL-C降低约90%可在10个月的研究期内维持，相关结果将于11月6日至9日在芝加哥举行的美国心脏协会（AHA）2026科学年会上口头报告。
HeFH是一种遗传性代谢疾病，患者从早年即出现显著升高的LDL-C，若不及时干预，心脏病、心梗与中风风险高企；美国约有120万人受累且多数未被诊断，而高脂血症整体影响美国超过7000万人。
与需要终身服用的他汀类药物及PCSK9抑制剂不同，EDIT-401定位于单次给药的持久疗法，若成功将有望为现有降脂方案应答不足的高危人群提供一次性解决方案。
（来源：Editas Medicine, Inc.）