礼来与Ascidian达成19亿美元合作，RNA外显子编辑技术首次瞄准遗传性肾病

礼来与波士顿生物技术公司Ascidian达成最高19亿美元合作，利用RNA外显子编辑技术开发遗传性肾病治疗药物。该技术编辑RNA而非DNA，利用细胞天然剪接机制修复致病基因。Ascidian此前与罗氏也有18亿美元神经系统疾病合作，其主导产品ACDN-01是全球首个进入临床的RNA外显子编辑药物，正针对Stargardt遗传性眼病开展试验。