Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗

B910化工消息：5月8日，FDA加速批准Regeneron Pharmaceuticals的Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha，原DB-OTO）用于治疗儿童和成人因OTOF基因双等位基因变异导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。

Otarmeni是一种腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，通过耳蜗内灌注给药。适应症为：经分子确认的OTOF双等位基因变异、保留外毛细胞功能、且同侧耳未植入人工耳蜗的重度至极重度听力丧失患者（任何频率听力>90 dB HL）。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。

FDA加速批准基于I/II期CHORD试验（NCT05788536）24周时听力敏感度改善数据。20名10个月至16岁受试者接受单次耳蜗内灌注给药（10名单耳、10名双耳）。

Regeneron董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos称这一突破性进展"已经证明对临床试验中的许多儿童及其家庭是改变人生的"。

Otarmeni是FDA局长国家优先券（CNPV）试点计划下获批的首款基因疗法和第二个新分子实体。该计划由FDA局长Martin Makary于去年10月启动，旨在加速解决美国健康危机、交付创新疗法和满足公共卫生需求的药物审批，目标审评周期为1至2个月而非标准的10至12个月。 （来源：GEN）