Biogen旧将掌舵：肾病基因疗法公司Estuary携9300万美元A轮融资亮相
基因疗法公司Estuary Biotherapeutics正式亮相，完成由RA Capital领投的9300万美元A轮融资。公司围绕耶鲁大学两位教授的科研成果开发针对常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的两款遗传药物，管理团队由多名前Biogen高管组成。
基因疗法
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Ultragenyx以2.1亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券 换取非稀释性研发资金
Ultragenyx 10月7日宣布达成最终协议，以2.1亿美元现金出售一张源于其糖原贮积症Ia型基因疗法GENGLYCOS获批的罕见儿科疾病优先审评券。公司称所得非稀释性资本将用于推进罕见病新药研发并支持盈利路径，交割需满足反垄断等待期等惯例条件。
UniQure亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130四年数据：疾病进展减缓44%，疗效较三年数据走弱
uniQure基因疗法AMT-130的四年分析显示12例接受治疗患者的疾病进展减缓44%，低于三年数据时的75%；患者组织代表对疗效衰减持理解态度，该数据为亨廷顿舞蹈症一次性基因治疗的前景与局限提供关键注脚。
Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者，其中73名进入主要分析；在第72周，药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标，并推动监管沟通和患者早期用药项目。
UniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓44%，疗效较一年前收窄
uniQure披露一次性脑内基因疗法AMT-130四年随访：高剂量组疾病进展较外部对照减缓44%，但获益幅度较一年前分析收窄。该疗法上市申请正在接受FDA审评，持久性疑虑为审批前景增添变数。
非营利机构基因疗法Waskyra定价325万美元，成美国最贵疗法之一
两家非营利机构联合推出的Wiskott-Aldrich综合征基因疗法Waskyra在美国上市，定价325万美元，UCSF Benioff儿童医院成为首个治疗中心。该疗法于去年底获FDA批准，针对的极罕见免疫缺陷症此前无根治手段，定价水平跻身全球最贵疗法行列。
Beacon Therapeutics基因疗法laru-zova III期达标，X连锁视网膜色素变性首现积极关键试验
Beacon Therapeutics宣布其RPGR基因疗法laru-zova在X连锁视网膜色素变性（XLRP）III期试验中达成主要终点，为该罕见致盲眼病领域首次有疗法在关键试验中达标。此前强生、渤健在该领域的项目均告失败。XLRP约占视网膜色素变性的14%，主要影响男孩。
Ultragenyx定价390万美元的Sanfilippo A型基因疗法；BMS搁置Orum合作的AML药物
美国FDA批准Ultragenyx的Fayuvi——首个Sanfilippo综合征A型基因疗法，定价395万美元，是其8月以来第二款获批基因疗法并附带可出售审评凭证；百时美施贵宝则在I期数据审查后搁置2023年1亿美元首付从Orum引进的ADC加蛋白降解双技术药物ORM-6151。
FDA完全批准Ultragenyx的A型Sanfilippo综合征基因疗法
美国FDA于9月17日授予Ultragenyx罕见病基因疗法完全批准，用于治疗A型Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症IIIA型）。该批准为这家处于困境的生物技术公司带来关键利好，也为中枢神经系统单次给药基因治疗领域再添一款获批产品。
Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资，推进Dravet综合征基因疗法ETX101关键研究
GV领投的F轮由ARCH、软银愿景基金2等参投，资金用于ETX101（SCN1A+ Dravet综合征）关键及扩展研究、内部GMP产能扩建和ETX301的2027年IND申报。ETX101此前获FDA突破性疗法认定，I/II期中期数据显示癫痫发作频率降低78%。
UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据月底揭晓，上市申请已递交美英监管机构
STAT报道，uniQure将在9月底前公布AMT-130（AAV5-miHTT）治疗亨廷顿病的四年随访数据。此前三年数据显示高剂量组疾病进展较外部对照放缓75%，该药已向美英监管机构提交上市申请，四年数据将检验一次性脑内给药的疗效持久性。
Regenxbio亨特综合征基因疗法再遭临床搁置，安全性质疑未了
8月24日消息，Endpoints News报道Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome）的基因疗法再次被FDA实施临床搁置（clinical hold），这是该资产短期内第二次被叫停。此前的搁置与患者MRI安全性信号相关，再生投资者对AAV基因疗法安全性问题的敏感度被再度拉高。
再生元Regenxbio基因疗法再度被FDA暂停：五名患者脊柱发现结节
Regenxbio的Hunter综合征基因疗法RGX-121因五名患者脊柱MRI检查发现肿块被FDA实施今年第二次临床hold。公司称无证据确认结节的性质或成因，与合作伙伴日本新药正评估数据。该疗法此前已因替代终点问题被FDA拒绝批准。
Moderna与默克mRNA癌症疫苗III期黑色素瘤研究达主要终点，mRNA癌症疫苗首次三期成功
Moderna与默克8月20日宣布，个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda在III期INTerpath-001研究中同时达成无复发生存期与无远处转移生存期两项主要终点，纳入1137例高危黑色素瘤患者，为全球首个成功的mRNA癌症疫苗III期研究。同日FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，成为糖原累积病Ia型首个获批疗法。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，首个针对糖原累积病Ia型的AAV疗法
8月21日消息，FDA批准Ultragenyx的Genglycos（UX053）用于儿童糖原累积病Ia型（GSDIa），成为该致命代谢遗传病的首个基因疗法。GSDIa患者因G6PC基因缺陷无法正常调节血糖，现有疗法仅为频繁喂食维持。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos治疗糖原累积病Ia型，公司将出售优先审评券
8月20日，FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos用于糖原累积病Ia型（GSDIa），为该超罕见病首个获批疗法。批准附带优先审评券，今年三张同类券已分别以1.8亿、1.95亿和2亿美元成交。分析师预计该药峰值销售3.62亿美元，公司维持2027年盈利目标，9月19日还有另一基因疗法UX111的审批节点。