REGENXBIO计划三季度按加速批准路径申报Duchenne基因疗法RGX-202
BioSpace 6月24日报道，REGENXBIO计划在第三季度按加速批准路径向FDA提交Duchenne肌营养不良症基因疗法RGX-202的BLA。RGX-202为AAV8微型抗肌萎缩蛋白基因疗法，但此前数据中出现肝损伤和心肌炎严重不良事件。
基因疗法
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PulseSight非病毒基因疗法PST-611干性AMD I期试验获积极结果，将进入IIa期
PulseSight Therapeutics在ARVO 2026上公布PST-611治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地图状萎缩的首次人体试验结果。试验达到主要和次要目标，安全性优异，并观察到早期解剖学和功能性疗效信号。公司已在法国提交重复给药IIa期临床申请，预计2026下半年启动，2028年获得结果。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
UC Berkeley初创公司Addition Therapeutics开发GLP-1基因疗法，利用跳跃基因实现持久减重
从UC Berkeley分拆的初创公司Addition Therapeutics正在开发一种基因药物，通过转座子技术让患者肝细胞持续分泌GLP-1减重药物，目标实现一次给药长期有效的体重管理方案。