Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资，推进Dravet综合征基因疗法ETX101关键研究
GV领投的F轮由ARCH、软银愿景基金2等参投，资金用于ETX101（SCN1A+ Dravet综合征）关键及扩展研究、内部GMP产能扩建和ETX301的2027年IND申报。ETX101此前获FDA突破性疗法认定，I/II期中期数据显示癫痫发作频率降低78%。
基因疗法
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UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据月底揭晓，上市申请已递交美英监管机构
STAT报道，uniQure将在9月底前公布AMT-130（AAV5-miHTT）治疗亨廷顿病的四年随访数据。此前三年数据显示高剂量组疾病进展较外部对照放缓75%，该药已向美英监管机构提交上市申请，四年数据将检验一次性脑内给药的疗效持久性。
Regenxbio亨特综合征基因疗法再遭临床搁置，安全性质疑未了
8月24日消息，Endpoints News报道Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome）的基因疗法再次被FDA实施临床搁置（clinical hold），这是该资产短期内第二次被叫停。此前的搁置与患者MRI安全性信号相关，再生投资者对AAV基因疗法安全性问题的敏感度被再度拉高。
再生元Regenxbio基因疗法再度被FDA暂停：五名患者脊柱发现结节
Regenxbio的Hunter综合征基因疗法RGX-121因五名患者脊柱MRI检查发现肿块被FDA实施今年第二次临床hold。公司称无证据确认结节的性质或成因，与合作伙伴日本新药正评估数据。该疗法此前已因替代终点问题被FDA拒绝批准。
Moderna与默克mRNA癌症疫苗III期黑色素瘤研究达主要终点，mRNA癌症疫苗首次三期成功
Moderna与默克8月20日宣布，个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda在III期INTerpath-001研究中同时达成无复发生存期与无远处转移生存期两项主要终点，纳入1137例高危黑色素瘤患者，为全球首个成功的mRNA癌症疫苗III期研究。同日FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，成为糖原累积病Ia型首个获批疗法。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，首个针对糖原累积病Ia型的AAV疗法
8月21日消息，FDA批准Ultragenyx的Genglycos（UX053）用于儿童糖原累积病Ia型（GSDIa），成为该致命代谢遗传病的首个基因疗法。GSDIa患者因G6PC基因缺陷无法正常调节血糖，现有疗法仅为频繁喂食维持。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos治疗糖原累积病Ia型，公司将出售优先审评券
8月20日，FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos用于糖原累积病Ia型（GSDIa），为该超罕见病首个获批疗法。批准附带优先审评券，今年三张同类券已分别以1.8亿、1.95亿和2亿美元成交。分析师预计该药峰值销售3.62亿美元，公司维持2027年盈利目标，9月19日还有另一基因疗法UX111的审批节点。
中国团队率先开展化学遗传学人体试验，至少7项DREADD临床试验引发美国神经科学界震动
C&EN报道：中国至少7项化学遗传学（DREADD）临床试验正在开展，适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛，为该技术20年来首次进入临床。DREADD发明人Bryan Roth在NIH BRAIN Initiative会议上透露此消息时现场"震惊沉默"，评估认为若三叉神经痛试验成功将开启几乎所有神经精神疾病的环路疗法路径。
PTC Therapeutics收购Sangamo法布里病基因疗法，从破产拍卖中抢得核心资产
PTC Therapeutics在Sangamo破产拍卖中赢得ST-920法布里病基因疗法资产。该疗法接近FDA审批，可能优于现有酶替代疗法。分析师视此为高风险高回报押注。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法认定用于PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA授予RMAT认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病，基于HEROIC-PKP I/II期试验中期数据，该疗法此前已获孤儿药和快速通道认定，目前无获批的疾病修饰治疗药物。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA RMAT认定，治疗PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病（ACM）。RMAT认定基于HEROIC-PKP2 I/II期试验的中期数据，将赋予Lexeo与FDA更频繁的互动机会及加速审批路径。
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。
REGENXBIO计划三季度按加速批准路径申报Duchenne基因疗法RGX-202
BioSpace 6月24日报道，REGENXBIO计划在第三季度按加速批准路径向FDA提交Duchenne肌营养不良症基因疗法RGX-202的BLA。RGX-202为AAV8微型抗肌萎缩蛋白基因疗法，但此前数据中出现肝损伤和心肌炎严重不良事件。
PulseSight非病毒基因疗法PST-611干性AMD I期试验获积极结果，将进入IIa期
PulseSight Therapeutics在ARVO 2026上公布PST-611治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地图状萎缩的首次人体试验结果。试验达到主要和次要目标，安全性优异，并观察到早期解剖学和功能性疗效信号。公司已在法国提交重复给药IIa期临床申请，预计2026下半年启动，2028年获得结果。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
UC Berkeley初创公司Addition Therapeutics开发GLP-1基因疗法，利用跳跃基因实现持久减重
从UC Berkeley分拆的初创公司Addition Therapeutics正在开发一种基因药物，通过转座子技术让患者肝细胞持续分泌GLP-1减重药物，目标实现一次给药长期有效的体重管理方案。