Regeneron骨纤维异常增殖症新药获FDA批准，将挑战Ipsen市场地位
8月21日消息，FDA批准Regeneron的garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是该罕见病第二个获批疗法，将直接挑战Ipsen旗下Palynziq的先发地位。FOP患者软组织进行性骨化，被称为“石头人综合征”。
Regeneron
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FDA批准Regeneron garetosmab，治疗软组织逐渐变骨的罕见病FOP的首款药物
FDA批准Regeneron的garetosmab上市，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）——一种让肌肉、肌腱等软组织逐渐骨化、将患者囚禁于骨骼牢笼的罕见遗传病。这是针对该病的首个获批疗法，靶向Activin A的单抗为全球数百名患者带来首个疾病修正治疗选项。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
FDA 批准 Regeneron 遗传性耳聋基因疗法 Otarmeni
FDA 批准 Regeneron 基因疗法 Otarmeni，用于治疗罕见遗传性耳聋，这是全球首个获批用于该适应症的基因疗法。Regeneron 宣布将在美国免费提供该治疗。Otarmeni 同时也是 FDA「国家优先审评券」计划下首个获批的基因疗法产品。
FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni，约90%受试者听力恢复
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法，用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋。这是全球首个获批的遗传性听力损失基因疗法，I/II期临床试验显示约90%受试者听力显著恢复，Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
FDA批准Regeneron遗传性耳聋基因疗法为全球首创
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司的AAV基因疗法Otarmeni，用于治疗OTOF基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋，为全球首个获批的遗传性耳聋基因疗法。该疗法为一次性治疗，可恢复极重度耳聋患儿的听力。美国每年约20至50名新生儿受此超罕见病影响。Regeneron宣布将免费提供该疗法。
Regeneron与澳大利亚Telix达成最高21亿美元放射性药物合作 首付款4000万美元覆盖4个实体瘤项目
Regeneron Pharmaceuticals于2026年4月13日与澳大利亚Telix Pharmaceuticals达成放射性药物战略合作。Regeneron支付4000万美元首付款，覆盖4个实体瘤项目。双方将以50/50比例分担成本和分享利润。若Telix选择不参与成本分担，每个项目可获最高5.35亿美元里程碑付款，4个项目合计最高21亿美元。Regeneron将利用其抗体库选择靶点，Telix提供放射性药物制造平台。