Alnylam签署20亿美元AI药物发现合作，将生成式AI引入RNAi疗法研发

B910化工消息：6月3日消息，RNA干扰（RNAi）疗法领军企业Alnylam Pharmaceuticals与硅谷AI生物技术初创公司Inceptive宣布达成一项为期三年的战略合作，总价值最高达20亿美元，其中Alnylam将支付3000万美元的首付款（现金+股权投资）。这是Alnylam首个聚焦AI发现的合作协议，标志着生成式AI正式进入RNAi药物研发的核心环节。

根据协议，双方将整合Inceptive的生成式AI基础模型与Alnylam的RNAi药物发现引擎。Inceptive的AI平台能够设计和优化RNA分子的序列和结构，而Alnylam将贡献其在RNAi领域超过20年的研发经验和临床验证的递送技术。合作目标是加速发现具有更优效力和安全性的新型RNAi治疗候选药物。

Inceptive由前DeepMind研究员Jakob Uszkoreit联合创立，是AI驱动的RNA药物设计领域的先驱公司之一。该公司开发的生成式AI模型可以学习RNA序列、结构和功能之间的复杂映射关系，从而在计算机中高效筛选和优化候选分子。

Alnylam是RNAi治疗领域的开创者，目前已上市5款RNAi药物，包括治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的Onpattro、治疗高胆固醇的Leqvio等。Alnylam的RNAi平台使用小干扰RNA（siRNA）沉默致病基因的表达，已在肝脏靶向递送方面建立了成熟的技术体系。

此次合作反映了大型制药和生物技术公司对AI驱动药物发现的持续加码。Alnylam选择Inceptive作为AI合作伙伴，体现出RNA疗法对计算设计工具的迫切需求——RNA分子的序列-结构-功能关系极为复杂，传统实验筛选效率有限，AI模型有望在这一环节实现突破。

值得注意的是，这笔交易的结构与近期生物医药领域的AI合作趋势一致：较低的首付款搭配高额里程碑付款，反映出AI药物发现在临床验证阶段仍存在不确定性。对于Inceptive而言，与Alnylam的合作提供了RNAi领域最成熟的研发和商业化平台，有助于验证其AI技术的实际转化能力。

交易公布后，Alnylam股价反应平稳，显示市场将此次合作视为战略性研发投资而非短期业绩驱动因素。Alnylam管理层此前表示，公司将继续探索AI技术在药物发现各环节的应用潜力。 （来源：Endpoints News）