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欧洲心脏病学会（ESC）2026年年会公布多项重磅数据：Cytokinetics的Myqorzo三期详细数据登NEJM、疗效强劲却因10例心衰安全性信号股价跌超7%；Arrowhead的plozasiran两项三期数据在严重高甘油三酯血症领域显示出不输Ionis Tryngolza且可能更优的安全性， analysts认为其有望在即将扩大的适应症竞争中占得先机；Alnylam则因AstraZeneca口服silencer失败承压。
针对阿斯利康/离子制药的Wainua（eplontersen）在转甲状腺素蛋白心肌病III期试验中的意外失败，Alnylam Pharmaceuticals罕见公开发声，为其已上市的siRNA药物Amvuttra及下一代药物nucresiran辩护，强调其HELIOS-B试验设计更优。此前有分析师将试验失败解读为"沉默者"类药物在稳定剂基础上无额外获益的证据，直接威胁Alnylam核心市场估值。
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
周五在慕尼黑开幕的欧洲心脏病学会（ESC）年会对Alnylam Pharmaceuticals至关重要：竞争对手AstraZeneca与Ionis的ATTR-CM药物eplontersen未能显著降低心血管死亡或复发事件风险的意外失败细节将在此公布，这一结果动摇了Alnylam两款ATTR-CM药物的前景预期。
RNAi疗法龙头Alnylam股价暴跌30%，市值蒸发约120亿美元。核心产品Amvuttra（vutrisiran）Q2销售10.1亿美元低于分析师预期的10.5亿，叠加7月/eplontersen临床试验失败，公司下调全年指引，TTR淀粉样变业务前景受质疑。
RNAi疗法领军企业Alnylam与硅谷AI生物技术公司Inceptive达成三年战略合作，总价值最高达20亿美元，首付款3000万美元（现金+股权）。这是Alnylam首个聚焦AI发现的合作协议，将Inceptive的生成式AI基础模型与Alnylam的RNAi药物发现引擎相结合，加速新型RNAi疗法开发。Alnylam此前已上市5款RNAi药物，2025年营收超过20亿美元。
