8月24日消息，Sobi日本与旭化成制药宣布，Empaveli 1080 mg皮下注射溶液（pegcetacoplan）获日本监管机构批准新增两项适应症：C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。这是日本首个获批用于12岁及以上C3G和IC-MPGN患者的补体抑制剂，为包括儿童在内的患者提供了新的治疗选择。

Empaveli是一种PEG修饰肽，可与补体蛋白C3和C3b结合，抑制补体级联反应上游通路。该药2023年曾在日本获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），由Sobi日本作为上市许可持有人、旭化成制药负责销售。C3G和IC-MPGN是罕见、严重且进行性的肾脏疾病，病理机制涉及补体通路异常激活，临床表现为持续性蛋白尿、血尿、水肿和肾功能下降，疾病进展可能导致需要透析或肾移植的终末期肾衰竭，且肾移植后仍可能复发。此前针对这类疾病的特异性疗法极为有限，儿科患者尤其缺乏治疗选择。

本次批准主要基于全球III期VALIANT研究数据。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，纳入124例12岁及以上C3G或IC-MPGN患者。结果显示：第26周时，Empaveli组尿蛋白肌酐比较安慰剂组降低68.1%；估计肾小球滤过率（eGFR）较安慰剂组改善6.3 mL/min/1.73 m²，显示肾功能趋于稳定；肾活检中C3c染色较基线下降两级以上的患者比例为74.3%（安慰剂组为11.8%）。安全性特征与已确立的Empaveli安全性谱一致。

旭化成将医药业务定位为中期经营计划中的“第一优先（First Priority）”业务。旭化成制药社长冈岛大辅表示，此次是日本首个针对上述适应症的儿科补体抑制剂获批，公司将继续与Sobi日本合作推进药物合理使用并提升疾病认知。 （来源：Asahi Kasei）