8月28日消息，本周五在慕尼黑开幕的欧洲心脏病学会（ESC）年会对Alnylam Pharmaceuticals而言将是一场关键会议——随着竞品出人意料的失败，其两款ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）药物的市场前景预期正出现动摇。

参加会议的心脏病学家和投资者将了解到AstraZeneca与Ionis Pharmaceuticals关于其竞品药物eplontersen为何未能显著降低心血管死亡或复发事件风险（与安慰剂相比）的新细节。这一失败发生在此前市场普遍看好该机制的背景下，因而显得意外。

ATTR-CM是由转甲状腺素蛋白错误折叠并在心脏沉积引发的疾病，RNAi疗法是该领域的核心治疗路径。Alnylam的Amvuttra（vutrisiran）已在该适应症获批，其下一代药物nucresiran也在开发中；而eplontersen为反义寡核苷酸（ASO）路线，由Ionis开发、AstraZeneca负责商业化。竞品在关键终点上的失败数据意味着两条技术路线在该适应症上的临床证据出现分化，也使ESC上公布的具体失败原因分析成为判断同类药物风险的窗口。

对Alnylam而言，竞品受挫表面上是竞争格局的利好，但eplontersen失败的原因——无论是剂量、机制还是人群选择——都可能外溢影响监管机构和医生对整个药物类别疗效证据的审视，这正是其两款药物前景'wavers'的原因。本次ESC会议的新数据因此不仅关乎AstraZeneca与Ionis的资产价值，也是ATTR-CM治疗领域格局的重要节点。 （来源：STAT News）