8月31日消息,在慕尼黑举行的欧洲心脏病学会(ESC)2026年年会上,多家大型药企和生物技术公司公布了心脏病药物的详细研究数据,BioPharma Dive梳理了三个最受关注的临床数据集及其市场解读。
Cytokinetics:数据强劲,股价反跌。Cytokinetics今年6月披露其药物Myqorzo在"非梗阻性"肥厚型心肌病(HCM)三期试验中成功,成为首个对该病两种形式均显示获益的同类药物,直接对标百时美施贵宝的市场领先药物Camzyos。本次会上,详细数据发表于《新英格兰医学杂志》:36周时Myqorzo组心脏健康问卷评分平均改善11.4分,安慰剂组为8.4分;峰值摄氧量亦获改善。Leerink与Stifel分析师均认为疗效数据"稳健"且随时间推移效果增强。但论文同时披露Myqorzo组有10例患者出现特定类型的心衰(安慰剂组3例),致股价周五大跌超7%。Mizuho分析师则强调治疗组零死亡(安慰剂组3例死亡),认为抛售是"只见树木不见森林",并指出约三分之一HCM患者属于当前"基本零治疗选择"的非梗阻型。
Arrowhead:安全性或成差异化筹码。Arrowhead的RNA干扰药物plozasiran两项三期研究详细数据在会上公布:7月其已宣布药物在严重高甘油三酯血症(sHTG)达到主要终点,本次 fuller数据显示其疗效与Ionis今年6月获批的Tryngolza相当,而安全性多项指标(导致停药的不良事件、肝酶与肝脏脂肪升高)可能更优——在专门影像检查中,plozasiran组患者肝脏脂肪经安慰剂校正后仅升高约1.5%。Cantor Fitzgerald分析师认为plozasiran"在多项指标上看起来更安全"。两药未做头对头比较,但这场罕见高甘油三酯血症之战即将扩展到潜在规模数十亿美元的更常见适应症,胜负关键或在安全性。
会议同期,Alnylam因合作伙伴AstraZeneca的口服attr silencer药物Wainua(eplontersen)三期意外失败而面临压力,其心脏病药物组合的战略叙事受到质疑,公司高管在会上进行了辩护。ESC数据密集释放正在重塑 RNAi 与心肌病药物赛道的竞争格局。
(来源:BioPharma Dive)