7月30日消息，RNA干扰（RNAi）疗法领域的先驱企业Alnylam Pharmaceuticals遭遇"双重打击"——核心产品Amvuttra二季度销售不及预期叠加临床试验挫折，公司股价单日暴跌30%，市值蒸发约120亿美元，股价从前一日收盘的286美元跌至约200美元。 Alnylam最新财报显示，旗下治疗转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变的药物Amvuttra（vutrisiran）二季度销售额为10.1亿美元，低于分析师平均预期的10.5亿美元，差距约3%。更令市场担忧的是，公司同时下调了2026年全年营收指引。Oppenheimer分析师Kostas Biliouris表示，虽然部分投资者可能预期到指引下调，"但来得这么早让我们意外"，尤其是医疗数据公司Iqvia追踪的处方量数据此前并未显示明显疲软。 此次暴跌并非孤立事件。7月中旬，Alnylam另一管线资产/eplontersen在一项关键研究中遭遇挫折，引发了市场对Amvuttra同类药物在已接受其他治疗患者中疗效的质疑。Cantor Fitzgerald分析师Olivia Brayer Saunders将此形容为"连续两拳"（one-two punch），认为这一阴霾可能持续到8月底该失败研究在医学会议上公布详细数据之后。 Jefferies分析师Faisal Khurshid的语气更为悲观。他指出，此次财报和指引下调引发了关于Alnylam TTR业务前景的"重大"疑问，"多空辩论是真实的，今天的更新凸显了复杂性"。Khurshid补充说，他的团队不认为"这种压力会轻易消散"，且"不确定是否有足够的投资者兴趣"在Alnylam的管线资产上来弥补TTR业务的不确定性。 Alnylam是RNAi疗法领域的开创者，2018年获批的Onpattro是全球首个RNAi药物。Amvuttra作为第二代产品，仅需季度皮下注射，一直是Alnylam的增长引擎。此次业绩波动反映了罕见病药物商业化面临的挑战——即使拥有首创性技术和监管批准，患者诊断率、医保覆盖和竞争格局的变化仍可能影响实际销售表现。 （来源：BioPharma Dive）