9月3日消息，Ultragenyx宣布其用于天使综合征（Angelman syndrome）的实验性疗法在关键性III期研究中未能达到主要终点，这项曾被外界视为潜在重磅炸弹的疗法遭遇重大挫折，公司表示将因此评估“显著”的开支削减方案。

天使综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，同时影响大脑和身体，部分患者无法行走，大多数患者无法说话，需要终身护理，目前尚无获批疗法。投资者此前对这项III期研究寄予厚望，因为该疗法在早期研究中显示出积极信号。Leerink Partners分析师指出，Ultragenyx的公告措辞“几乎没有给乐观解读留下空间”。

这一挫折还可能产生涟漪效应。Ionis Pharmaceuticals和Oak Hill Bio正在开发作用机制相似的的天使综合征疗法，消息公布后Ionis股价早盘下跌4%，Oak Hill Bio则在7月达成协议计划年底前上市。不过多位分析师认为，这两家公司的结果可能更好。

对于Ultragenyx而言，研究结果的失利从根本上改变了投资者对公司的看法。尽管公司拥有五款已获批产品（包括8月刚获批的首款基因疗法），但尚未实现盈利，且没有任何已上市药物具备重磅炸弹潜力。公司另一款针对Sanfilippo综合征的疗法UX111有望在未来数周内获批，但分析师预计其销售峰值仅为1.2亿至2.4亿美元，与天使综合征疗法此前高达18亿美元的峰值销售预估相去甚远。Leerink分析师总结称，Ultragenyx“现在显然是一家商业化和费用管控故事的公司，而非管线执行故事的公司”。 （来源：BioPharma Dive）