Ultragenyx向EMA提交MPS IIIA基因治疗药物上市申请，FAYUVI美国获批后再拓欧洲市场
Ultragenyx 10月2日宣布欧洲药品管理局已验证其基因治疗药物rebisufligene etisparvovec（UX111）治疗MPS IIIA（Sanfilippo A型综合征）的上市申请（MAA），该药此前已获FDA批准（FAYUVI，9月17日）。MPS IIIA全球商业可及地区约3000-5000名患者、中位预期寿命15年，EMA已授予该药PRIME和孤儿药认定。
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Ultragenyx定价390万美元的Sanfilippo A型基因疗法；BMS搁置Orum合作的AML药物
美国FDA批准Ultragenyx的Fayuvi——首个Sanfilippo综合征A型基因疗法，定价395万美元，是其8月以来第二款获批基因疗法并附带可出售审评凭证；百时美施贵宝则在I期数据审查后搁置2023年1亿美元首付从Orum引进的ADC加蛋白降解双技术药物ORM-6151。
FDA完全批准Ultragenyx的A型Sanfilippo综合征基因疗法
美国FDA于9月17日授予Ultragenyx罕见病基因疗法完全批准，用于治疗A型Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症IIIA型）。该批准为这家处于困境的生物技术公司带来关键利好，也为中枢神经系统单次给药基因治疗领域再添一款获批产品。
天使综合征药物失败后，专家仍看好同类反义疗法前景
Ultragenyx天使综合征药物三期失败后，STAT采访专家指出Ionis与Oak Hill Bio的同类反义寡核苷酸疗法机制未必受累，更高剂量或更强效力可能带来不同结果，失败不等于机制否定。
Ultragenyx天使综合征疗法III期失败，将评估大幅削减开支
Ultragenyx宣布其一度被视为潜在重磅炸弹的TX271在天使综合征III期研究中失败，公司表示将评估显著的成本削减措施。这一结果终结了该罕见神经遗传疾病领域最受期待的管线，Ionis和Oak Hill Bio的同类在研疗法也受波及，前者股价早盘下跌4%。分析师指出，Ultragenyx在研的Sanfilippo综合征疗法UX111销售峰值预期仅1.2亿至2.4亿美元，远低于天使综合征疗法此前18亿美元的预估。
Ultragenyx天使综合征药物GTX-102三期试验失败，曾被视为公司盈利转折点
Ultragenyx宣布其天使综合征实验性疗法GTX-102在一项大型三期试验中与假治疗对照相比未显示获益。该药在早期试验中曾表现强劲，承载着患者家庭与神经发育障碍领域的厚望。分析指出，这对拥有多款已上市超罕见病药物的Ultragenyx构成重大商业打击——投资者此前将GTX-102视为公司迈向盈利的关键路径。
Moderna与默克mRNA癌症疫苗III期黑色素瘤研究达主要终点，mRNA癌症疫苗首次三期成功
Moderna与默克8月20日宣布，个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda在III期INTerpath-001研究中同时达成无复发生存期与无远处转移生存期两项主要终点，纳入1137例高危黑色素瘤患者，为全球首个成功的mRNA癌症疫苗III期研究。同日FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，成为糖原累积病Ia型首个获批疗法。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，首个针对糖原累积病Ia型的AAV疗法
8月21日消息，FDA批准Ultragenyx的Genglycos（UX053）用于儿童糖原累积病Ia型（GSDIa），成为该致命代谢遗传病的首个基因疗法。GSDIa患者因G6PC基因缺陷无法正常调节血糖，现有疗法仅为频繁喂食维持。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos治疗糖原累积病Ia型，公司将出售优先审评券
8月20日，FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos用于糖原累积病Ia型（GSDIa），为该超罕见病首个获批疗法。批准附带优先审评券，今年三张同类券已分别以1.8亿、1.95亿和2亿美元成交。分析师预计该药峰值销售3.62亿美元，公司维持2027年盈利目标，9月19日还有另一基因疗法UX111的审批节点。