9月4日消息，自身免疫病细胞疗法领域遭遇重大挫折。据PharmaVoice报道，诺华（Novartis）与百时美施贵宝（BMS）本周一披露，因出现令人担忧的安全性事件，双双暂停了多项自身免疫疾病CAR-T疗法临床试验——诺华试验中3名受试者死于严重免疫反应，BMS则观察到"短暂但可逆的炎症事件"。

消息冲击下，Kyverna Therapeutics、Cabaletta Bio、Allogene Therapeutics、CRISPR Therapeutics和Fate Therapeutics等布局自身免疫细胞疗法的公司股价骤跌后回升。华尔街分析师随即展开影响评估，多家开发商亦向投资者强调其疗法的差异性。

分析师将焦点指向生产工艺：诺华与BMS此前尝试用更快的细胞扩增方案压缩生产周期（CAR-T生产需抽取患者T细胞、送至专业工厂改造后回输，全程可达数周），多位分析师认为这种"提速"策略可能是安全性事件的诱因。Jefferies分析师Roger Song指出，自身免疫病患者基线免疫激活水平更高，CAR-T可能将其推向过度激活，这一点尤其值得注意；而Cabaletta、Kyverna和Autolus等公司采用更传统的工艺生产其疗法。

Kyverna强调其主打产品mivocabtagene autoleucel具有独特的构建体设计，并采用经过充分验证的成熟工艺生产。TD Cowen分析师Phil Nadeau指出，Cabaletta有意投资建设了标准化的九天生产流程，以"最大限度降低免疫相关毒性、优先保障患者安全"，该公司至今未出现诺华试验中观察到的致命"IEC-HS"反应。此外，采用供体细胞的异体疗法（如Allogene、Fate）效应细胞更多、炎症性细胞更少，可能带来更可控的疗效。Leerink分析师认为，此次事件确实引发了投资者对自身免疫细胞疗法整个领域的疑问。

事件发生时，Kyverna的一个项目正临近审批决定，多项自免细胞疗法处于或接近临床后期。分析人士认为，通过更审慎的工艺选择、入排标准（如排除近期感染或炎症事件的高危患者）与医生对IEC-HS症状认识的提升，这一赛道的中长期前景依然成立，但短期内监管与投资者审视将显著趋严。 （来源：PharmaVoice）