诺华CAR-T疗法致3人死亡后叫停多项自身免疫病试验，行业重估细胞治疗风险边界
诺华在3名受试者死于免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）后，停止rap-cel在狼疮、重症肌无力、多发性硬化等多项自身免疫适应症的开发；百时美施贵宝也因一过性副作用暂停zola-cel试验入组。自身免疫CAR-T从狂热转向风险重估，监管沟通与安全性审查成为焦点。
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Gilead HIV复方单片获FDA批准，细胞疗法授权交易额两年内从5.83亿美元跌至不足百万
FDA上周批准Gilead将两款HIV药物合并为单片复方制剂，其成分lenacapavir亦是半年一针注射剂Yeztugo的骨架分子。J.P. Morgan分析显示细胞疗法授权首付款与股权交易从2024年5.83亿美元暴跌至2026年上半年不足100万美元，但该领域种子轮与A轮融资3.83亿美元已超去年全年，CAR-T研发重心转向自身免疫病。
中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
诺华CAR-T治疗自身免疫病试验再现死亡事件，BMS同日暂停多项研究，自免细胞疗法遇挫
9月3日消息，诺华与百时美施贵宝（BMS）本周一宣布因安全性事件暂停多项自身免疫病CAR-T临床试验：诺华试验中3名受试者死于严重免疫反应，BMS观察到"短暂但可逆的炎症事件"。受此冲击，Kyverna、Cabaletta等自免细胞疗法公司股价应声下跌。分析师指出，两家公司为压缩生产周期采用的快速细胞培养工艺可能是风险来源，而采用传统工艺与异体来源的开发商受影响有限。
诺华CAR-T疗法自身免疫临床试验报告三例死亡，细胞治疗自身免疫病风险边界引热议
Endpoints News披露，诺华CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的临床试验中近期报告三例死亡病例，引发业界对CAR-T拓展至自免疾病时"可接受风险"边界的严肃讨论。研究者认为CAR-T有望改写自身免疫病治疗范式，但死亡案例提示该模式在非致死性慢病中的风险收益比需要重新校准，百时美施贵宝同类试验也一度暂停。
传奇生物临时CEO Alan Bash定调：CAR-T主业延续，体内CAR-T是下一战场
上任不满一个月的传奇生物（Legend Biotech）临时CEO Alan Bash接受PharmaVoice专访，阐述以CAR-T疗法Carvykti为引擎的连续性战略与下一代体内（in vivo）细胞治疗平台的发展方向，Carvykti商业化扩张与新产能建设同步推进。
肥胖之外的三张重磅王牌：胰腺癌、多发性骨髓瘤与阿尔茨海默病晚期管线盘点
PharmaVoice盘点肥胖赛道之外三个潜在重磅药物：Revolution Medicines胰腺癌口服药daraxonrasib（III期近乎翻倍总生存，2032年销售预估43亿美元，NDA已获受理）、Gilead 78亿美元收购Arcellx获得的BCMA CAR-T anito-cel（ORR 96%）以及礼来皮下注射抗淀粉样蛋白药remternetug，三者均瞄准治疗突破与商业上限的交汇点。
中国试验死亡事件发酵：美国会共和党议员要求FDA收紧中国临床试验数据审查
继中国研究者发起临床试验（IIT）爆出三起死亡案例后，密歇根州共和党众议员John Moolenaar等两位共和党议员致函FDA，要求该机构拒绝接受未经其近期现场审计的中国试验中心提供的临床数据。此举标志着中国快速临床试验体系的安全性问题已上升至美国国会立法监督层面，或影响依赖中国数据的在美申报。
Endpoints独家：中国收费CAR-T临床试验披露第三例死亡病例
Endpoints News独家获悉，一名自身免疫疾病患者在中国一家生物科技初创公司的实验性基因治疗（CAR-T）试验中死亡，为此类热门但不透明试验披露的第三例死亡。中国大量以收费模式运作的细胞基因治疗临床试验因安全数据披露滞后引发国际关注，事件凸显跨境医疗旅游患者面临的信息不对称与监管透明度风险。
Boulevard Bio由自身免疫领域顶尖研究者创立，布局抗体疗法管线
由著名自身免疫病专家Georg Schett教授联合创立的Boulevard Bio公司正式亮相，计划开发新型抗体疗法，从CAR-T治疗自身免疫病的成功经验延伸到抗体药物领域。
Boulevard Bio正式亮相：6500万美元融资进军B细胞驱动自免疫疾病
由CAR-T自免疫治疗先驱Georg Schett和诺华前高管Mahesh Karande创立的Boulevard Bio从隐身模式亮相，获得Deerfield Management独家资助，先导候选药物BLVD101已进入IgA肾病I期临床试验。
圣路易斯华盛顿大学开发GOOSE平台 大规模设计内在无序蛋白质
华盛顿大学医学院Alex Holehouse团队联合雪城大学开发GOOSE蛋白质设计系统，能大规模生成内在无序蛋白区域（IDR）序列。人类70%的蛋白质含IDR但缺乏稳定3D结构，该工具可优化CAR-T细胞疗法并设计抗逆作物蛋白，发表于Nature。
ASCO26摘要抢先看：默沙东ADC降低65%疾病进展风险，PD-1/VEGF双抗赛道竞争白热化
ASCO26摘要集中发布，默沙东/科伦博泰TROP2 ADC药物sac-TMT联合Keytruda一线治疗NSCLC降低65%疾病进展风险，应答率70%。PD-1/VEGF双抗赛道BioNTech/BMS和辉瑞/三生制药同台亮相，应答率均约70%。礼来体内CAR-T全部6例患者达MRD阴性，默沙东/Moderna黑色素瘤疫苗5年生存率92%。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
Create Medicines完成1.22亿美元B轮融资推进体内CAR-T疗法进入临床
生物技术公司CREATE Medicines完成1.22亿美元B轮融资，由Newpath、ARCH Venture Partners和Hatteras Venture Partners共同领投。公司利用mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）平台开发体内CAR-T疗法，无需体外细胞工程，可直接在患者体内编程免疫细胞。首个候选药物MT-304已完成首例患者给药，进入I/II期临床。
ParcelBio推出可编程mRNA平台APEXm，完成1300万美元种子轮融资
生物技术公司ParcelBio完成1300万美元种子轮融资，推出APEXm mRNA平台。该平台通过工程化RNA分子招募细胞内源性RNA稳定机制，实现更高、更持久的蛋白表达。先导项目聚焦体内CAR-T治疗自身免疫疾病。