Gilead HIV复方单片获FDA批准，细胞疗法授权交易额两年内从5.83亿美元跌至不足百万
FDA上周批准Gilead将两款HIV药物合并为单片复方制剂，其成分lenacapavir亦是半年一针注射剂Yeztugo的骨架分子。J.P. Morgan分析显示细胞疗法授权首付款与股权交易从2024年5.83亿美元暴跌至2026年上半年不足100万美元，但该领域种子轮与A轮融资3.83亿美元已超去年全年，CAR-T研发重心转向自身免疫病。
细胞疗法
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诺华CAR-T治疗自身免疫病试验再现死亡事件，BMS同日暂停多项研究，自免细胞疗法遇挫
9月3日消息，诺华与百时美施贵宝（BMS）本周一宣布因安全性事件暂停多项自身免疫病CAR-T临床试验：诺华试验中3名受试者死于严重免疫反应，BMS观察到"短暂但可逆的炎症事件"。受此冲击，Kyverna、Cabaletta等自免细胞疗法公司股价应声下跌。分析师指出，两家公司为压缩生产周期采用的快速细胞培养工艺可能是风险来源，而采用传统工艺与异体来源的开发商受影响有限。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良药物PDUFA日期以审查新数据
8月24日消息，Endpoints News报道FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（DMD）药物deramiocel的PDUFA决定日期，以便审查新提交的数据。该疗法此前已获优先审评，推迟决定延长了患者与投资者的等待，但也意味着FDA在认真评估补充数据而非简单否决。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」
美国FDA将Capricor公司deramiocel（用于杜氏肌营养不良心脏并发症的细胞疗法）的PDUFA决定日期从8月22日推迟三个月至11月22日，理由是公司提交了支持「聚焦上肢功能」精细化适应症的随访数据，被认定为重大修订。此前咨询委员会曾否决其心肌病适应症但支持上肢功能数据。
细胞疗法制造商Cellares裁员100人：大客户终止合同触发重组
总部位于南旧金山的细胞疗法制造新贵Cellares宣布裁员100人，原因是未具名的大型制药客户终止了合作合同。该公司两个月前刚完成3.27亿美元D轮融资，此番重组凸显CGT外包市场的高波动性。受影响员工将于10月20日前离职，主要为软件工程师、质控与制造专员。
激进投资者Kaos Capital向Capricor发难：要求改组董事会并设立并购委员会，正值DMD细胞疗法FDA决定前夕
activist投资者Kaos Capital在Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法FDA决定截止日前一天发公开信，要求15天内会面、提名两名独立董事、设立并购与战略替代委员会，冻结非必要支出并引入互补管线，将公司从单一资产赌注改造为有纪律的生物技术平台。
Capricor杜氏肌营养不良症药物面临FDA拒绝风险
8月21日消息，STAT分析指出，Capricor Therapeutics的deramiocel（用于杜氏肌营养不良症心肌病）正走向FDA拒绝批准。尽管三期试验达到主要终点，监管机构对其疗效证据的充分性提出质疑，暴露罕见病审批标准争议。
STAT：Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法面临FDA拒绝风险，加速审批路径现分歧
STAT News 8月20日报道，Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法deramiocel预计将收到FDA的完整回复函，多位专家认为该疗法基于小型单臂试验的加速审批申请存在证据不足风险，FDA若拒绝将为罕见病细胞疗法的审批标准树立重要先例。
Obsidian Therapeutics启动amsoki-cel注册队列，推进黑色素瘤细胞疗法BLA申报
Obsidian Therapeutics已在Agni-01 I/II期研究的注册队列中完成首例给药，评估amsoki-cel治疗晚期黑色素瘤。该研究在与FDA讨论后采用单臂设计，旨在支持未来的BLA提交。amsoki-cel是一种工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。
FDA咨询委员会9:3投票反对批准Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel
FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会以9:3投票反对批准Capricor Therapeutics的Deramiocel细胞疗法用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病，公司股价暴跌80%。委员会认定III期HOPE-3试验未能提供实质性有效性证据，8月22日PDUFA决定日期前前景黯淡。
Capricor细胞疗法deramiocel三期试验HOPE-3：DMD患者手臂功能衰退减缓54%
Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel在106人三期试验HOPE-3中达到主要终点，接受治疗的患者手臂整体运动功能衰退速度比安慰剂组减缓54%，肘部运动减缓65%。该疗法靶向DMD引起的肌肉肿胀和纤维化而非基因突变本身，适用于所有DMD突变类型。FDA咨询委员会7月29日召开会议，8月22日前将作出审批决定。
Capricor回应FDA deramiocel(DMD)疗效质疑，指FDA用了过期分析方案，7月29日AdComm投票
7月27日消息，Capricor Therapeutics在美国FDA于7月29日咨询委员会会议前发布声明，反驳FDA审评人员对deramiocel治疗杜氏肌营养不良（DMD）疗效的质疑，指出FDA简报材料采用的是一份未签字的内部草稿SAP v1.1做post-hoc分析，而已过期；公司坚持按揭盲前定稿的SAP v3.0，HOPE-3 III期在主要终点PUL 2.0上达到统计学显著并有心功能支持性获益。Endpoints报道称Capricor股价在FDA简报发布后暴跌逾65%。
FDA将召开专家会审议Capricor DMD心肌病细胞疗法deramiocel
BioSpace 6月26日报道，FDA计划召开专家咨询委员会会议，审议Capricor Therapeutics用于杜氏肌营养不良症心肌病的细胞疗法deramiocel，PDUFA目标日期为8月22日。该药曾在2025年7月被拒，随后HOPE-3三期试验达到上肢功能主要终点和左室射血分数关键次要终点，监管结果将影响罕见病细胞疗法证据标准。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。