Obsidian Therapeutics启动amsoki-cel注册队列，推进黑色素瘤细胞疗法BLA申报
Obsidian Therapeutics已在Agni-01 I/II期研究的注册队列中完成首例给药，评估amsoki-cel治疗晚期黑色素瘤。该研究在与FDA讨论后采用单臂设计，旨在支持未来的BLA提交。amsoki-cel是一种工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。
细胞疗法
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FDA咨询委员会9:3投票反对批准Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel
FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会以9:3投票反对批准Capricor Therapeutics的Deramiocel细胞疗法用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病，公司股价暴跌80%。委员会认定III期HOPE-3试验未能提供实质性有效性证据，8月22日PDUFA决定日期前前景黯淡。
Capricor细胞疗法deramiocel三期试验HOPE-3：DMD患者手臂功能衰退减缓54%
Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel在106人三期试验HOPE-3中达到主要终点，接受治疗的患者手臂整体运动功能衰退速度比安慰剂组减缓54%，肘部运动减缓65%。该疗法靶向DMD引起的肌肉肿胀和纤维化而非基因突变本身，适用于所有DMD突变类型。FDA咨询委员会7月29日召开会议，8月22日前将作出审批决定。
Capricor回应FDA deramiocel(DMD)疗效质疑，指FDA用了过期分析方案，7月29日AdComm投票
7月27日消息，Capricor Therapeutics在美国FDA于7月29日咨询委员会会议前发布声明，反驳FDA审评人员对deramiocel治疗杜氏肌营养不良（DMD）疗效的质疑，指出FDA简报材料采用的是一份未签字的内部草稿SAP v1.1做post-hoc分析，而已过期；公司坚持按揭盲前定稿的SAP v3.0，HOPE-3 III期在主要终点PUL 2.0上达到统计学显著并有心功能支持性获益。Endpoints报道称Capricor股价在FDA简报发布后暴跌逾65%。
FDA将召开专家会审议Capricor DMD心肌病细胞疗法deramiocel
BioSpace 6月26日报道，FDA计划召开专家咨询委员会会议，审议Capricor Therapeutics用于杜氏肌营养不良症心肌病的细胞疗法deramiocel，PDUFA目标日期为8月22日。该药曾在2025年7月被拒，随后HOPE-3三期试验达到上肢功能主要终点和左室射血分数关键次要终点，监管结果将影响罕见病细胞疗法证据标准。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。