9月4日消息，据BioPharma Dive当日要闻综述，美国FDA于周四（9月4日）批准Ionis Pharmaceuticals的zanvastro，用于治疗极为罕见且常致命的神经系统疾病亚历山大病（Alexander disease），这是该病的首个获批药物。

zanvastro通过减少一种蛋白的生成起效——在亚历山大病患者中，该蛋白形成毒性团块，进行性损伤神经系统并导致运动与认知功能障碍。FDA的批准基于一项研究：接受zanvastro治疗的患者在步行测试中表现出显著更稳定的状态。Ionis称该药将在“未来数周”内于美国上市，这是其神经管线首个独立上市的产品，批准还为Ionis赢得了一张珍贵的优先审评券。

同日另一笔交易：Medicus Pharma与辉瑞就一款靶向melanotransferrin（即CD228，一种结合铁的细胞表面蛋白，在黑色素瘤等肿瘤中表达）的抗体偶联药物（ADC）达成共同开发协议。Medicus保留该ADC全球范围的独家开发、生产与商业化权利，辉瑞负责出资并有资格获得开发与注册里程碑付款；Medicus向辉瑞支付1200万美元首付款，并须在协议周年日再一次性支付1500万美元。此外，Climb Bio公布了其抗APRIL单抗I期试验的积极早期数据。 （来源：BioPharma Dive）