FDA批准Ionis亚历山大病药zanvastro；Medicus与辉瑞达成ADC合作
FDA于9月4日批准Ionis的zanvastro，成为首个亚历山大病治疗药物，并附赠优先审评券；同日Medicus Pharma与辉瑞就靶向CD228的ADC签署共同开发协议，首付款1200万美元。
亚历山大病
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FDA批准Ionis反义寡核苷酸药物Zanvastro，成为亚历山大病首款疾病修饰疗法
美国FDA于9月3日批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro用于儿童及成人亚历山大病，这是该罕见致死性神经疾病的首款获批疾病修饰疗法。关键临床试验显示，治疗组患者的步行速度保持稳定，而对照组下降了33%，且年轻患儿用药后运动功能甚至有望改善而非仅维持。该药获批为反义寡核苷酸平台在超罕见中枢神经系统疾病中的应用再添里程碑。