9月4日消息，Ultragenyx本周早些时候宣布其实验性天使综合征（Angelman syndrome）药物三期试验失败，对这一罕见遗传病领域构成重大打击。但STAT News采访的多位专家提醒，类似在研药物仍有理由被看好。

天使综合征是一种罕见神经遗传病，导致严重发育迟缓，部分患者无法行走、多数不能言语，需终身照护，目前尚无获批疗法。Ultragenyx的失败公告措辞“几乎没有给乐观解读留下空间”（Leerink分析师Joseph Schwartz语），但北卡罗来纳大学天使综合征研究者Mark Zylka表示：“我不认为这说明了其他正在进行的试验任何问题。不能仅因一项试验失败，就断定这是一个糟糕的机制。”

与Ultragenyx采用类似作用方式——反义寡核苷酸——的开发者还有Ionis Pharmaceuticals与Oak Hill Bio：Ionis股价周三早盘下跌4%，Oak Hill Bio则在7月敲定了年内借壳上市的交易。多位分析师认为，这两家公司可能通过更高剂量或更优效力取得更好结果。更宏观地看，专家指出此类遗传药物的成败将为其他神经系统遗传病（可能恢复认知、交流等能力的基因药物）的研发路径提供参照——首个成功上市的天使综合征疗法仍将具备里程碑意义。 （来源：STAT News）