罗氏/Ionis反义寡核苷酸药物sefaxersen在IgA肾病研究中取得积极结果
罗氏与Ionis合作开发的每月一次皮下注射反义寡核苷酸sefaxersen在IgA肾病（IgAN）研究中取得积极结果，作用于补体因子B通路，定位为Fabhalta之外的更便捷选择；Ionis有望获得最高4亿美元里程碑款。
Ionis
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Ionis/大冢反义寡核苷酸ulefnersen三期成功，FUS基因型ALS迎首个靶向治疗突破
Ionis与大冢的ulefnersen在FUS基因突变型ALS三期FUSION研究中，功能障碍与生存的主要终点达成统计学显著改善，73例患者入组，这是首个在安慰剂对照研究中证实获益的FUS-ALS疗法，合作方计划寻求加速批准。
罗氏/Ionis RNA疗法sefaxersen三期达主要终点，IgA肾病加速获批在望
罗氏与Ionis合作的RNA靶向药物sefaxersen在原发性IgA肾病三期研究中，37周时蛋白尿降幅显著优于安慰剂，为加速获批铺路。该药2022年自Ionis授权，首付款5500万美元。
诺华pelacarsen三期失败，Lp(a)心脏病药物研发路线遭遇重创
诺华与Ionis合作的反义寡核苷酸药物pelacarsen在8323人三期试验中未能降低心脏病发作和卒中风险，尽管此前已将Lp(a)水平降低最多80%。这一结果对礼来、安进等公司押注的Lp(a) lowering药物品类提出重大疑问，分析师曾预估该药美国年销售峰值可达60亿美元。
FDA批准Ionis亚历山大病药zanvastro；Medicus与辉瑞达成ADC合作
FDA于9月4日批准Ionis的zanvastro，成为首个亚历山大病治疗药物，并附赠优先审评券；同日Medicus Pharma与辉瑞就靶向CD228的ADC签署共同开发协议，首付款1200万美元。
天使综合征药物失败后，专家仍看好同类反义疗法前景
Ultragenyx天使综合征药物三期失败后，STAT采访专家指出Ionis与Oak Hill Bio的同类反义寡核苷酸疗法机制未必受累，更高剂量或更强效力可能带来不同结果，失败不等于机制否定。
Ionis反义寡核苷酸药物zilganersen获FDA批准，成Alexander病首个获批疗法
FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的zilganersen用于治疗罕见神经退行性疾病Alexander病，这是Ionis首个独立持有的神经科学领域获批药物。Alexander病由GFAP基因突变引起，此前无任何获批疗法，zilganersen作为反义寡核苷酸药物通过抑制突变蛋白表达发挥作用，为罕见神经系统遗传病的基因治疗路径再添实证。
ESC 2026：Cytokinetics心脏药数据强劲股价反跌，Arrowhead凭安全性叫板Ionis
欧洲心脏病学会（ESC）2026年年会公布多项重磅数据：Cytokinetics的Myqorzo三期详细数据登NEJM、疗效强劲却因10例心衰安全性信号股价跌超7%；Arrowhead的plozasiran两项三期数据在严重高甘油三酯血症领域显示出不输Ionis Tryngolza且可能更优的安全性， analysts认为其有望在即将扩大的适应症竞争中占得先机；Alnylam则因AstraZeneca口服silencer失败承压。
ESC2026：Arrowhead声称其甘油三酯药物Redemplo安全性优于Ionis竞品Tryngolza
8月30日Endpoints在ESC2026年会报道，Arrowhead公布Phase 3 sHTG数据显示其RNAi药物Redemplo相比Ionis的Tryngolza具有更强的安全性优势，双方的甘油三酯药物竞争临近摊牌。此前一周，该领域先例数据已显示市场空间可观。
NEJM发布AZ/Ionis心血管结局试验：TTR“沉默剂”eplontersen未能降低心血管事件死亡风险，Alnylam股价再挫
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
阿斯利康详解心脏病基因沉默药III期失败原因：稳定剂联用背景下无额外获益
阿斯利康周五详细披露其ATTR-CM心脏病药物（与Ionis合作开发的基因沉默药）III期试验意外失败的原因：对于已在使用稳定剂类药物的患者，该在研沉默剂未显示额外获益，而试验大多数受试者基线时已在服用稳定剂，这一效应导致整个III期研究失败。分析师认为结果支持口服稳定剂优于注射沉默剂的判断。
GSK乙肝反义寡核苷酸药物Hibsago获日本全球首批，联手Ionis冲击重磅炸弹
日本监管机构批准GSK与Ionis联合开发的反义寡核苷酸疗法Hibsago，用于慢性乙肝感染，为该药全球首个上市许可。GSK将其定位为未来的重磅炸弹级药物，美国和欧洲的审评也在推进中，乙肝功能性治愈竞争格局正从干扰素时代转向核酸药物时代。
Ionis的Tryngolza获FDA扩大批准，用于重度高甘油三酯血症
BioPharma Dive报道，Ionis的RNA靶向药Tryngolza获FDA扩大批准，用于成人重度高甘油三酯血症，可作为饮食控制辅助疗法降低甘油三酯和急性胰腺炎风险。该药2025年净销售额为1.08亿美元，2026年一季度为2700万美元，Ionis预计峰值年净销售额超过30亿美元，显示RNA药物商业化正在从罕见病走向更大适应证。