9月10日消息，据Endpoints News报道，精准基因药物公司Encoded Therapeutics于9月9日宣布完成2.75亿美元F轮融资，由GV（原Google Ventures）与一家未披露的医疗基金共同领投，ARCH Venture Partners、Braidwell、Farallon、Illumina Ventures、Invus、Janus Henderson、Matrix Capital、Nolan Capital、RTW Investments、软银愿景基金2及Venrock等参投。

募集资金将用于：核心品种ETX101在SCN1A阳性Dravet综合征婴儿及幼儿中的关键注册研究，以及覆盖至18岁儿童青少年的扩展研究；内部GMP制造能力的商业化扩建；以及管线品种ETX301（AAV9载体化microRNA基因疗法，用于截肢后神经瘤性疼痛）2027年的IND申报。

ETX101针对SCN1A基因功能缺失变异导致的Dravet综合征——一种婴儿期起病、以频繁顽固性癫痫发作及认知运动损害为特征的严重遗传性癫痫脑病。该药此前已获美国FDA突破性疗法认定；2025年末在欧洲癫痫大会公布的I/II期POLARIS研究中期数据显示癫痫发作频率降低78%，并伴发育改善信号。GV合伙人Brendan Bulik-Sullivan评价其临床 profile "日益令人信服，癫痫控制持久且神经发育信号良好"。

Dravet赛道竞争同样激烈：百健（Biogen）去年以1.65亿美元首付款获得Stoke Therapeutics反义寡核苷酸药物zorevunersen的美加墨权益。Encoded曾在2025年2月裁员29%以集中资源推进ETX101试验，此轮融资标志着其押注获得资本市场验证——这也是美国医疗领域规模居前的Series F轮之一。 （来源：Endpoints News）