10月16日消息,总部位于美国加州的遗传药物研发公司Estuary Biotherapeutics正式亮相,宣布完成由RA Capital领投的9300万美元A轮融资,获得九位数资金支持。

Estuary成立于2022年,公司构建于科学联合创始人、耶鲁大学医学院教授Stefan Somlo与Michael Caplan的科研成果之上。Somlo实验室对一种遗传性肾病——常染色体显性多囊肾病(ADPKD)——的致病机制有多项关键发现,公司目前正基于此开发两款遗传药物,目标是延缓或阻止囊肿生长导致的肾功能衰竭。ADPKD是最常见的遗传性肾病之一,患者肾脏逐渐被囊肿取代,最终多数进展至肾衰竭需要透析或移植,现有疗法仅能部分延缓病程。

团队配置是Estuary的另一看点:公司管理层由多名前Biogen高管组成,创始团队在神经与罕见病药物开发上经验丰富,此次将基因治疗开发范式迁移至肾病领域。

从投融资环境看,2026年生物技术一级市场持续回暖,携清晰遗传学机理与权威学术源头的新建平台公司在A轮即可获得接近亿美元的注资。肾病基因治疗此前因递送靶器官(肾脏)难度大而相对冷门,Estuary的登场显示资本正从肝脏、神经系统等热门靶器官向肾脏等"难递送"器官扩展,AAV及递送技术的进步是这一轮扩张的技术底座。 (来源:BioPharma Dive)