Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资，推进Dravet综合征基因疗法ETX101关键研究
GV领投的F轮由ARCH、软银愿景基金2等参投，资金用于ETX101（SCN1A+ Dravet综合征）关键及扩展研究、内部GMP产能扩建和ETX301的2027年IND申报。ETX101此前获FDA突破性疗法认定，I/II期中期数据显示癫痫发作频率降低78%。
Dravet综合征
共 2 篇
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。