11月7日消息，STAT News在美国心脏协会（AHA）年会芝加哥现场报道，诺华降脂蛋白(a)（Lp(a)）药物pelacarsen的 pivotal 试验未能减少主要不良心脏事件：药物虽然降低了Lp(a)这一风险标志物，但接受治疗的患者心梗、卒中与死亡等结局并未获得显著改善。试验负责人直言“这会让很多人挠头”。
Lp(a)是一种遗传性心血管风险因子，约五分之一人群携带高水平Lp(a)，近年来成为心血管新药研发的热门靶点，多家公司布局了以反义寡核苷酸、siRNA为代表的降Lp(a)疗法。pelacarsen此前被视作该赛道进度领先的项目，其结果对整个领域的临床逻辑具有风向标意义。
报道指出，这一失利在年内对该领域已构成连续打击，并引发对诺华心血管战略的质疑：单纯降低生物标志物与真正改善临床终点之间是否存在可转化的因果链，需要重新审视。对正在推进Lp(a)降脂管线的企业而言，该结果将提高监管与投资方对结局试验证据的要求，靶向Lp(a)药物的研发与商业化预期面临重估。
（来源：STAT News）