10月16日消息，诺华在联邦临床试验数据库ClinicalTrials.gov更新中终止了Fabhalta（iptacopan）治疗狼疮性肾炎的II期研究。该研究共入组81例狼疮性肾炎患者，将这款口服补体Factor B抑制剂与安慰剂对照，主要终点为第24周完全肾脏缓解（CRR）比例——定义为eGFR≥90 mL/min/1.73m²或不低于基线值85%，且24小时尿蛋白肌酐比≤0.5 g/g。研究在Part 1部分末例患者完成末次访视后终止。

诺华在声明中强调，终止决定"基于战略考虑，并非由任何中期疗效或安全性发现驱动"，iptacopan在狼疮性肾炎的后续开发计划将依据Part 1数据评估，其他适应症的研究将按计划继续。

Fabhalta是诺华罕见肾病板块的核心资产：2023年12月首获FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），2024年8月获FDA加速批准用于IgA肾病（IgAN）蛋白尿降低，2025年又拿下C3肾小球病（C3G）适应症，成为首个获批该病的疗法；2026年3月其APPLAUSE-IgAN研究两年期最终数据发表于《新英格兰医学杂志》，显示肾功能下降速度减缓49.3%。此次狼疮性肾炎II期叫停，为这款重磅补体抑制剂的适应症扩张版图暂时收缩了一角，也凸显自免肾病领域开发的高不确定性。 （来源：Endpoints News）