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Beacon Therapeutics基因疗法laru-zova III期达标，X连锁视网膜色素变性首现积极关键试验

Beacon Therapeutics宣布其RPGR基因疗法laru-zova在X连锁视网膜色素变性（XLRP）III期试验中达成主要终点，为该罕见致盲眼病领域首次有疗法在关键试验中达标。此前强生、渤健在该领域的项目均告失败。XLRP约占视网膜色素变性的14%，主要影响男孩。

B910化工 9月22日 07:15 42