9月21日消息，Beacon Therapeutics宣布其基因疗法laru-zova在X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键III期试验中达到主要终点。公司称，这是XLRP——一种罕见且可能致盲的疾病——首次有疗法在关键性试验中达成主要目标。

视网膜色素变性（RP）中，视网膜的部分感光细胞随时间退化，导致进行性视力下降乃至完全失明。X连锁型（XLRP）主要影响男孩，约占该病的14%，且病情尤为严重。laru-zova属于少数针对该病的基因疗法之一：这类治疗通过递送功能正常的RPGR基因拷贝（XLRP中该基因发生突变），以期保存并恢复感光细胞功能。

该领域此前结果喜忧参半：渤健（Biogen）曾收购的一个项目以及强生（Johnson & Johnson）的相关管线均告失败，大型药企纷纷退出，Beacon这家年轻公司在强手折戟的适应症上交出积极关键数据，成为差异化亮点。

下一步关注点将转向详细数据的学术披露与监管申报路径。若获批，laru-zova将与近年来眼科基因疗法的复苏潮（如Ultragenyx的Sanfilippo A型基因疗法获批）一道，重塑罕见遗传性眼病的治疗格局。 （来源：BioPharma Dive）