BridgeBio

BridgeBio肢带型肌营养不良新药BBP-418迎FDA审批节点：11月27日前获批将成首个疾病修饰疗法

BridgeBio Pharma的BBP-418（口服糖基化底物疗法）用于肢带型肌营养不良LGMD2I/R9，FDA行动日期为11月27日。III期FORTIFY研究112例患者达成主要终点：糖基化αDG显著提升；12个月探索性数据显示心肌损伤标志物全部回落正常。Jefferies给出超90%获批概率。

B910化工 11月2日 19:51 34