11月2日消息，BridgeBio Pharma正为其罕见神经肌肉疾病药物候选BBP-418冲刺上市做准备：FDA已将该药的审批行动日期定为11月27日，若获批，这将是肢带型肌营养不良（LGMD）的首个疾病修饰疗法。
BBP-418针对的是LGMD2I/R9亚型——由FKRP基因突变导致糖基化过程受损、进而使肌肉结构失稳损伤。作为一款口服糖基化底物疗法，BBP-418的设计思路是提升FKRP功能，从而提高疾病生物标志物糖基化α- dystroglycan（αDG）的水平。
关键III期FORTIFY研究入组了112名12-60岁LGMD2I/R9患者，主要中期分析终点达成：用药组糖基化αDG较基线出现统计学显著提升，安慰剂组则"大约没有变化"；次要终点（糖基化αDG升高、肌肉损伤标志物血清CK下降）同样达成。去年10月披露的12个月探索性分析还显示心脏获益信号：100%的用药患者心肌损伤血液标志物HS troponin I恢复到正常范围。
Jefferies分析师Andrew Tsai基于上述数据给出超过90%的获批概率，并称数据"相当有说服力"；该药已获优先审评且未安排咨询委员会会议。BridgeBio神经肌肉部门CEO Christine Siu表示，药物在"走得更快、呼吸更好"两方面显示了有临床意义的改善。LGMD2I/R9患者在20-40多岁间逐渐失去行走能力并伴心肺并发症，目前尚无获批的对因疗法，BBP-418若过关将填补这一空白。
（来源：BioSpace）