皇后大学

Andelyn Biosciences与皇后大学合作GM2神经节苷脂沉积症基因治疗

美国CDMO企业Andelyn Biosciences宣布与加拿大皇后大学合作开发GM2神经节苷脂沉积症的基因治疗项目。该类疾病（含Tay-Sachs病与Sandhoff病）由溶酶体酶缺乏引起，目前无获批疗法，基因治疗被视为最有希望的方向，合作将利用Andelyn的AAV平台推进转化。

B910化工 8月19日 23:53 4