Insilico Medicine公布AI发现IPF药物rentosertib Phase IIa积极数据，计划年内启动晚期临床试验
B910化工消息：4月28日，AI药物研发公司Insilico Medicine公布其由生成式AI完全发现和设计的特发性肺纤维化（IPF）候选药物rentosertib（原名ISM001-055）的Phase IIa临床试验积极数据，显示该药物在改善肺功能方面具有临床意义。
Rentosertib靶向TNIK（Traf2和NCK相互作用激酶），该激酶的激活在纤维化发展的信号传导通路中发挥关键作用。这是首个在同行评审的前瞻性临床试验中显示出疗效的AI发现药物。
数据显示，接受60 mg QD剂量治疗的患者在12周后，用力肺活量（FVC）出现平均98.4 mL的改善，而安慰剂组患者FVC则平均下降20.3 mL。FVC是评估IPF患者肺功能和治疗干预效果的金标准指标。
在安全性方面，各剂量组的治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率为70.6%至83.3%，与安慰剂组相似，被认为达到了研究的主要终点。
血清蛋白质组学分析进一步显示，高剂量组中纤维化相关蛋白如COL1A1、MMP10和FAP出现显著下降，且与FVC改善呈正相关。同时，抗炎细胞因子IL-10水平上升，与炎症减轻趋势一致。
Insilico创始人Alex Zhavoronkov表示，这些发现与临床前观察一致，为后续剂量选择和生物标志物鉴定提供了宝贵指导。公司计划2025年Q4在中国启动500+患者的Phase III试验，在美国启动200+患者的Phase IIb试验，目前正在与中国CDE和美国FDA进行沟通。
Zhavoronkov强调，rentosertib的积极Phase IIa数据构成首个已发表的AI发现药物在人体中显示疗效的概念验证。Insilico的药物发现成本每项目仅为300万至500万美元，远低于行业平均的数亿美元，每个项目仅需合成测试约60至200个分子。 （来源：GEN）
Rentosertib靶向TNIK（Traf2和NCK相互作用激酶），该激酶的激活在纤维化发展的信号传导通路中发挥关键作用。这是首个在同行评审的前瞻性临床试验中显示出疗效的AI发现药物。
数据显示，接受60 mg QD剂量治疗的患者在12周后，用力肺活量（FVC）出现平均98.4 mL的改善，而安慰剂组患者FVC则平均下降20.3 mL。FVC是评估IPF患者肺功能和治疗干预效果的金标准指标。
在安全性方面，各剂量组的治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率为70.6%至83.3%，与安慰剂组相似，被认为达到了研究的主要终点。
血清蛋白质组学分析进一步显示，高剂量组中纤维化相关蛋白如COL1A1、MMP10和FAP出现显著下降，且与FVC改善呈正相关。同时，抗炎细胞因子IL-10水平上升，与炎症减轻趋势一致。
Insilico创始人Alex Zhavoronkov表示，这些发现与临床前观察一致，为后续剂量选择和生物标志物鉴定提供了宝贵指导。公司计划2025年Q4在中国启动500+患者的Phase III试验，在美国启动200+患者的Phase IIb试验，目前正在与中国CDE和美国FDA进行沟通。
Zhavoronkov强调，rentosertib的积极Phase IIa数据构成首个已发表的AI发现药物在人体中显示疗效的概念验证。Insilico的药物发现成本每项目仅为300万至500万美元，远低于行业平均的数亿美元，每个项目仅需合成测试约60至200个分子。 （来源：GEN）
