Ipsen 的 Bylvay 在胆道闭锁儿童 III 期试验未达主要终点

7月24日消息，Ipsen 宣布其胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂 Bylvay（odevixibat）用于胆道闭锁（biliary atresia, BA）儿童的全球 III 期 BOLD 试验未达主要终点。该试验为随机、双盲、安慰剂对照研究，在 19 个国家纳入 254 例出生后 90 天内已接受 Kasai 肝门空肠吻合术（HPE）的患儿，给予 odevixibat 或安慰剂每日一次、最长 104 周，主要终点为相比安慰剂改善原生肝存活率，结果未满足。

目前披露的顶线数据与安全谱与 odevixibat 已获批适应症一致。Bylvay 已在美国获批用于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）全类型的胆汁淤积性瘙痒，并在欧盟获 PFIC 适应症及孤儿药独占，亦以 KAYFANDA 商品名用于 Alagille 综合征；London Insider 报道其 2025 年销售额约 1.8 亿欧元，源自 Ipsen 以 9.52 亿美元收购 Albireo 所得组合。

胆道闭锁是一种罕见且进展迅速的小儿肝病，是儿童肝移植的首要原因，常发生在 2 岁之前，除 Kasai 手术与移植外缺乏有效药物。BOLD 是该病首个全球 III 期试验，虽未达终点，但生成了迄今最完整的数据集。对 Ipsen 而言，结果令本就单薄的胆道闭锁治疗管线进一步收窄，也凸显在手术之外攻克这一复杂罕见病的难度；后续需观察亚组分析能否为特定人群提供线索，肝移植短期内仍是无药可医患儿的主要长期出路。 （来源：Ipsen）