8月28日消息，美国GEN网站报道，德国柏林夏里特医学院（Charité—Universitätsmedizin Berlin）研究团队在Nature Medicine发表全球首个针对类风湿关节炎（RA）的CAR-T细胞治疗临床试验（COMPARE研究）结果：6名难治性患者接受单次CD19 CAR-T细胞输注后，疾病活动度全部显著下降，随访一年时3名患者无需任何抗风湿药物即维持持续缓解。

这项I期临床试验评估的是mivocabtagene autoleucel（miv-cel），一种自体全人源CD19 CAR-T细胞疗法。研究团队招募了6名病情特别严重的患者——3女3男，年龄31至69岁，此前十年内每人平均接受过最多8种靶向或生物治疗均效果不佳。所有患者在停用改善病情抗风湿药并完成标准清淋预处理后接受单次miv-cel输注，随访36至52周。

结果显示，全部6名患者疾病活动度显著下降，随访至一年时3名患者在不使用任何类风湿关节炎药物的情况下持续缓解，患者体内RA特征性自身抗体水平大幅回落。安全性方面，所有受试者仅出现短暂、轻至中度的细胞因子释放综合征（CRS），可控且无严重神经毒性或其他严重不良事件。

研究负责人Gerhard Krönke指出，CAR-T细胞可清除维持疾病的B细胞、重置病理性的B细胞免疫记忆，让B细胞系统获得“重新开始”的机会，这为对现有治疗应答不足的RA患者提供了一种靶向重置免疫记忆、终止持续炎症的未来路径，而非终生药物压制。

不过团队也强调，CAR-T治疗自身免疫病（尤其RA）仍属实验性阶段：尚无长期随访数据，本试验中患者应答存在差异，部分患者未达完全缓解，其中1例出现疾病复发。该领域还需更大规模、更长期的研究验证。此前CAR-T疗法已在红斑狼疮等自身免疫病中展示出类似深度缓解潜力，本研究进一步将适应证版图扩展至RA这一患者基数庞大的疾病。 （来源：GEN）