LG Chem规划2027年临床前测试、2029年启动个性化mRNA癌症疫苗临床开发
LG Chem在首届LG AI Bio Conference上披露精准肿瘤战略：利用AI预测患者特异性新抗原开发个性化mRNA癌症疫苗，计划2027年开展临床前测试、2029年进入临床开发，并以AI生物标志物模型筛选最可能受益的患者群体。会议与LG AI研究院、美国Flagship Pioneering联合主办。
临床试验
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LigaChem首款CLDN18.2靶向ADC全球临床完成首例患者给药，DAR 4均一偶联
韩国LigaChem Biosciences宣布其CLDN18.2靶向ADC候选药LCB02A的全球I/II期临床试验完成首例患者给药。试验拟入组最多191例CLDN18.2阳性晚期实体瘤患者；药物采用自有ConjuAll平台定点偶联exatecan（Topo1抑制剂载荷），linker技术实现DAR 4均一药物抗体比。目前全球尚无获批的CLDN18.2靶向ADC，公司将在ESMO 2026公布临床前与临床数据。
Verastem公布KRAS G12D抑制剂多点瘤种数据：胰腺癌缓解率36%-50%，年内启动三期
Verastem的VS-7375在1/2期试验中显示，胰腺癌患者客观缓解率36%-50%，结直肠癌33%、非小细胞肺癌43%，达到或超出华尔街预期。RBC分析师称其具备与Revolution Medicines获批药Rasonque竞争的潜力，公司同步宣布2.5亿美元增发和CEO交接计划，胰腺癌三期年底前启动。
Arrowhead皮下RNAi药物首次进入人脑：tau蛋白最高降85%，阿尔茨海默病迎新给药路径
Arrowhead Pharmaceuticals公布的ARO-MAPT一期健康志愿者数据显示，皮下注射RNAi药物首次实现跨越血脑屏障入脑，脑脊液tau蛋白在低剂量下降40%、中剂量降69%、高剂量最高降85%，副作用轻微。该结果为以tau蛋白为靶点的阿尔茨海默病治疗提供了区别于抗淀粉样蛋白抗体和鞘内给药的新路径。
Milestone在荷兰完成ReVeRA-301研究欧洲首例患者入组 etripamil鼻喷剂加速房颤注册
Milestone Pharmaceuticals宣布其关键性III期ReVeRA-301研究在荷兰完成欧洲首例患者入组。该研究评估etripamil鼻喷剂治疗房颤伴快速心室率，目标约150例事件，采用与FDA已批准的PSVT适应症相同的70毫克重复给药方案，有望通过单研究提交补充新药申请。
EMA临床试验申请建议试点转常设：约30例试点经验将成2027年新指南
EMA宣布由HMA-CTCG协调的临床试验申请建议程序从试点转为常设机制，2024年启动以来帮助申办方在CTIS提交前获得成员国联合反馈，最终报告与更新指南模板将于2027年1月上线，支撑欧盟生物技术法案目标。
武田zasocitinib银屑病III期头对头研究胜出：完全清除率36.5%对13.9%
武田在EADV 2026公布zasocitinib（TAK-279）III期头对头LATITUDE Atlas研究数据：16周时36.5%患者达完全皮损清除（PASI 100），显著优于对照药deucravacitinib的13.9%；PASI 90为62.5%对34.0%。长期数据显示24周应答者中最高93%维持清除至52周，TYK2抑制剂银屑病口服治疗竞争格局生变。
礼来amylin-Zepbound组合EloraTZP公布史上最佳减重数据：48周平均降幅23.3%，四季度进三期
礼来在EASD年会上公布EloraTZP（amylin激动剂eloralintide+GIP/GLP-1药物Zepbound）2b期数据：367名肥胖合并2型糖尿病患者48周平均减重23.3%（最高剂量组），远超替尔泊肽单药14.8%与安慰剂3%，A1C最高降2.9%，四季度启动三期。
BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据：运动与肺功能长期稳定
BioMarin在WMS 2026公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据：82例连续治疗患者中，曾接受酶替代治疗者五年6分钟步行距离较基线持平（+0.7%）、肺活量仅下降2.8%；ERT初治者步行距离提升10.5%。数据支持该两药组合在进展性疾病中的长期获益，未发现新安全信号。
Biogen公布litifilimab治疗皮肤红斑狼疮52周II期数据：27.2%患者实现皮肤转清
Biogen在EADV 2026公布litifilimab治疗皮肤红斑狼疮（CLE）52周II期数据：27.2%患者实现皮肤转清（较24周19.0%持续提升），28.8%达到CLASI-70，安慰剂转药患者4周即起效。CLE目前无获批靶向疗法，该药已获FDA突破性疗法认定，III期结果预计2027年上半年读出。
Verastem公布RAMP 201新分析：联合疗法在KRAS野生型低级别浆液性卵巢癌显示活性
Verastem Oncology在IGCS 2026公布avutometinib+defactinib治疗复发低级别浆液性卵巢癌的新数据：KRAS/NRAS/BRAF三野生型患者确认缓解率18%、中位PFS 13个月；外部对照显示KRAS突变组加权PFS 22.1个月对常规治疗6.5个月。日本研究RAMP 201J的ORR达44%，支持该组合向KRAS野生型人群扩展。
Lundbeck将携多系统萎缩与帕金森病管线数据亮相MDS 2026：MSA III期MASCOT入组401例
丹麦药企Lundbeck宣布将在MDS 2026大会（首尔）公布运动障碍管线数据：III期MASCOT试验（amlenetug治疗多系统萎缩）入组401例，72周双盲结果预计2027年Q3读出；另有帕金森病新药Lu AF28996的18周Ib期数据。MSA目前无药可延缓进展，该会议数据涵盖生物标志物、量表工具与医疗负担研究。
Agenus公布BOT+BAL复发性卵巢癌三年随访：总生存率48%与两年持平
Agenus在IGCS 2026公布BOT+BAL治疗复发性卵巢癌三年随访数据：35例可评估患者三年总生存率48%，与两年持平，中位总生存期14.8个月；铂耐药/难治亚组三年生存率47%。重度经治人群（中位4线）显示持久生存平台，支持该组合在难治性肿瘤中继续推进。
FDA在CDER内设立创新与临床试验现代化办公室，监管重组持续
FDA正式在药品评价与研究中心（CDER）内设立创新与临床试验现代化办公室，Marie Bradley出任真实世界证据分析部门代理主任。同期FDA推出TrialBlazer临床试验现代化倡议并召开PDUFA重授权讨论会，监管对真实世界证据的机构化接纳将影响药企证据生成策略。
美国HHS推出ARPA-H SURPASS计划：用无相试验设计与AI智能体压缩临床试验周期
美国卫生与公众服务部（HHS）宣布ARPA-H SURPASS计划，构建连续自适应平台试验：无相设计引擎（数字孪生+预测模型）、连续推断引擎、智能体运营层三大模块，目标将平均耗资20亿美元、失败率90%的药物开发流程大幅提速。提案征集摘要11月底截止，全文2027年1月22日截止。
阿斯利康、第一三共和Summit达成临床协作，拟首先开展一线三阴性乳腺癌III期试验
阿斯利康、第一三共与Summit于10月2日宣布达成临床协作，拟首先在一线三阴性乳腺癌中开展Datroway联合ivonescimab的III期试验，并在肺癌等多种肿瘤中评估该组合。试验将由阿斯利康或第一三共申办，三方共同承担成本；Summit称，此举将其全球开发计划扩展至乳腺癌，并为其他实体瘤组合探索提供路径。