中国团队率先开展化学遗传学人体试验，至少7项DREADD临床试验引发美国神经科学界震动
C&EN报道：中国至少7项化学遗传学（DREADD）临床试验正在开展，适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛，为该技术20年来首次进入临床。DREADD发明人Bryan Roth在NIH BRAIN Initiative会议上透露此消息时现场"震惊沉默"，评估认为若三叉神经痛试验成功将开启几乎所有神经精神疾病的环路疗法路径。
临床试验
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放射性药物面临安全性挑战：同位素毒副作用在临床试验中浮现
放射性药物作为精准抗癌疗法吸引了制药行业大量投资，但随着更多候选药物进入临床试验，开发商正面临同位素在到达肿瘤靶点前对健康组织造成损伤的安全性挑战，这一新兴领域正在经历期望与现实之间的碰撞。
Sionna囊性纤维化新药SION719联合Vertex Trikafta未显示额外获益
Sionna Therapeutics的口服药物SION719在与Vertex的囊性纤维化重磅药Trikafta联合使用时未显示出额外益处，对该生物技术公司构成打击。
莫德纳启动埃博拉mRNA疫苗I期临床试验，扩展mRNA平台至热带病毒领域
继mRNA流感疫苗mFLUSIVA获批后，莫德纳（Moderna）启动了埃博拉病毒mRNA疫苗的I期早期临床试验。这标志着mRNA技术平台从新冠和流感向高致死率热带病毒领域的扩展，利用mRNA技术的快速设计能力应对全球健康威胁。
粪便微生物移植临床试验显示花生过敏改善，6名受试者4个月后仍获耐受
一项概念验证临床试验显示，6名花生过敏参与者在接受粪便微生物移植（FMT）胶囊治疗后，对少量花生暴露的耐受性改善持续达4个月。专家称这是食物过敏领域期待已久的结果，但距临床应用尚有距离。
诺和诺尔IL-6抗体ziltivekimab心血管三期试验失败，抗炎治心策略遭质疑
诺和诺尔抗IL-6单抗ziltivekimab在入组超6000名慢性肾病/动脉粥样硬化性心脏病患者的ZEUS三期试验中未能达到心血管终点。药物成功降低了IL-6和hsCRP水平，但未转化为心脏保护效果。这一结果拖累BioAge、Neurocrine、Neumora等开发hsCRP降低策略的生物技术公司股价暴跌，其中BioAge跌幅高达65%，挑战了hsCRP作为心血管保护靶点的科学逻辑。
Ipsen 的 Bylvay 在胆道闭锁儿童 III 期试验未达主要终点
Ipsen 7月24日宣布，Bylvay（odevixibat）用于胆道闭锁儿童的全球 III 期 BOLD 试验未能改善原生肝存活率这一主要终点；该罕见肝病至今缺乏有效药物疗法，肝移植仍是主要长期选项。
7月2日消息，阿联酋启动首个基因组驱动的阿尔茨海默病预防性临床试验
阿联酋IROS及合作伙伴利用阿联酋基因组计划识别高风险个体，在症状出现前启动阿尔茨海默病预防性临床试验。
7月2日消息，R1 Therapeutics组建科学顾问委员会，推动首创磷酸盐转运蛋白抑制剂AP306进入二期临床
R1 Therapeutics组建由七位国际肾病学专家组成的科学顾问委员会，由Stanford大学Glenn Chertow担任主席，支持首创全磷酸盐转运蛋白抑制剂AP306推进全球二期临床试验。
Revolution第二款RAS抑制剂一线联合化疗在胰腺癌中取得82% ORR
BioSpace报道称，Revolution Medicines的RAS G12D选择性抑制剂zoldonrasib在1/2期研究中，与mFOLFIRINOX一线联合用于RAS-G12D突变转移性胰腺导管腺癌，整体缓解率达到82%，高于化疗约30%至40%的水平。公司已启动3期RASolute 305研究，主要完成时间为2028年12月。
Racura启动HARNESS-1肺癌一期给药，首例EGFR突变NSCLC患者接受RC220联合奥希替尼
Racura Oncology于6月25日宣布HARNESS-1一期肺癌试验完成首例给药，患者在澳大利亚Monash Health接受50mg/m2 RC220并联用奥希替尼，输注期间及之后未见不良事件。该研究聚焦EGFR突变NSCLC中酪氨酸激酶抑制剂耐药问题，后续剂量递增阶段预计纳入12至40名患者。
美国HHS推出Operation TrialBlazer，拟压缩早期药物临床开发周期
美国HHS推出Operation TrialBlazer路线图，FDA同步提出早期和后期临床开发现代化措施，包括明确Phase 1 IND的CMC要求、建立加速IND试点、滚动提交平台和Phase 1咨询资源。FDA称按阶段化要求聚焦必要数据，可为企业节省6至12个月开发时间，对小型生物技术公司和复杂疗法的早期临床启动具有直接影响。
Agomab公布ontunisertib用于纤维狭窄性克罗恩病2b期NOV-ERA设计
PharmaTimes报道，Agomab Therapeutics公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病的2b期NOV-ERA研究设计，并已就关键设计要素与FDA达成一致。该研究计划在全球纳入最多320名成人患者，采用随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索设计，主要终点为第24周回肠狭窄内镜可通过性，为小分子ALK5/TGF-β RI抑制剂开发提供关键临床路径。
勃林格殷格翰肥胖症药物survodutide III期试验：减重效果媲美Wegovy，但19%患者因副作用退出
勃林格殷格翰与Zealand Pharma合作开发的GLP-1/胰高血糖素双重激动剂survodutide在III期SYNCHRONIZE-1试验中实现最高16.6%的体重下降，85.1%患者达到5%以上减重目标，疗效接近司美格鲁肽（Wegovy）。然而19%的患者因胃肠道不良反应退出治疗（安慰剂组仅2.9%），远高于现有GLP-1类药物的脱落率，该药物的风险收益平衡引发业界关注。数据在ADA 2026科学年会上公布。
ASCO26摘要抢先看：默沙东ADC降低65%疾病进展风险，PD-1/VEGF双抗赛道竞争白热化
ASCO26摘要集中发布，默沙东/科伦博泰TROP2 ADC药物sac-TMT联合Keytruda一线治疗NSCLC降低65%疾病进展风险，应答率70%。PD-1/VEGF双抗赛道BioNTech/BMS和辉瑞/三生制药同台亮相，应答率均约70%。礼来体内CAR-T全部6例患者达MRD阴性，默沙东/Moderna黑色素瘤疫苗5年生存率92%。
BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。