诺华CAR-T疗法致3人死亡后叫停多项自身免疫病试验，行业重估细胞治疗风险边界
诺华在3名受试者死于免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）后，停止rap-cel在狼疮、重症肌无力、多发性硬化等多项自身免疫适应症的开发；百时美施贵宝也因一过性副作用暂停zola-cel试验入组。自身免疫CAR-T从狂热转向风险重估，监管沟通与安全性审查成为焦点。
临床试验
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中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
梯瓦乳糜泻抗体药单次注射临床积极：每日麸质挑战下显著减少肠道损伤，IL-15赛道升温
梯瓦（Teva）公布其乳糜泻在研抗体药物topline结果：在接受每日麸质挑战的患者中，单次注射显著减少肠道损伤。乳糜泻目前无任何获批药物、患者只能依赖终身无麸质饮食，IL-15靶点药物若成功将填补空白，赛道竞争随之升温。
Treeline与罗氏合作：BCL6降解剂联合双特异性抗体治疗B细胞淋巴瘤
Treeline Biosciences与罗氏达成临床试验合作与供药协议，将在1期研究中评估Treeline的BCL6降解剂TLN-121与罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、mosunetuzumab的联合方案，用于B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤。联合用药队列预计2026年四季度开始给药。
美国I期临床试验涌向澳大利亚，HHS推出改革计划意在扭转局面
C&EN报道，美国生物医药公司正加速将I期临床试验转移至澳大利亚——按人均口径澳大利亚自2012年起每年承接的I期试验数已反超美国。今年6月美国卫生部推出多机构改革计划"Operation TrialBlazer"，试图复制澳大利亚的快速审批模式，并明言与中国争夺早期临床研究份额关乎国家安全。但业内专家对改革能否扭转企业外流持怀疑态度。
阿斯利康口服relaxin激动剂2b期心衰研究部分达标，HFpEF达标HFrEF未及终点
在2026年ESC大会（慕尼黑）公布的2b期LUMINARA试验中，阿斯利康口服relaxin激动剂AZD5462在HFpEF（射血分数保留型心衰）患者中达到心功能改善主要终点，但在HFrEF人群中未达标。这是relaxin通路口服化的重要里程碑，为心衰口服治疗提供新方向，但适应症范围可能需要收窄。
全球首个类风湿关节炎CAR-T临床试验结果发布：六名重症患者全部好转，三人持续缓解停药
德国夏里特医院团队在Nature Medicine发表全球首个类风湿关节炎CAR-T临床试验结果：6名难治性ACPA阳性患者单次输注CD19 CAR-T细胞后疾病活动度全部显著下降，随访一年时3人无需任何药物维持缓解，且仅见轻中度细胞因子释放综合征，为自身免疫病治愈性疗法提供关键证据。
NEJM发布AZ/Ionis心血管结局试验：TTR“沉默剂”eplontersen未能降低心血管事件死亡风险，Alnylam股价再挫
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
BioNTech与Genentech终止个体化mRNA癌症疫苗2期试验
BioNTech宣布终止autogene cevumeran作为辅助单药治疗结直肠癌的中期试验，该个体化mRNA癌症疫苗由BioNTech与罗氏Genentech合作开发；一周前Moderna/默克同路线疫苗刚取得3期突破性成功，同一路线出现分化。
Revolution Medicines胰腺癌药Rasonque获批：RAS靶向药中位生存期近翻倍至13.2个月，月定价39800美元
FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（RAS靶向药），成为首个攻击胰腺癌遗传驱动因素的疗法。关键临床试验中，二线治疗患者中位总生存期13.2个月，对比化疗的6.7个月接近翻倍，被誉为该癌种数十年来最大治疗进展。药物月定价39,800美元，胰腺癌五年生存率仅8%。
二期数据不及预期，Spyre放弃抗TL1A抗体SPY072的类风湿性关节炎适应症
Spyre Therapeutics宣布将抗TL1A抗体候选药SPY072在类风湿性关节炎（RA）适应症上降级处理，原因是II期数据未达公司内部成功标准，消息公布后股价下跌约12%。公司即将于9月公布的SKYLINE溃疡性结肠炎数据成为下一个关键催化剂。
AI能否把临床试验周期砍半？Faro获3700万美元B轮融资，默克创新基金领投
临床试验软件公司Faro完成3700万美元B轮融资，由默克全球健康创新基金与S32领投。公司目标是在五年内将临床试验时间线缩短50%，成为少数聚焦'分子发现之后'临床执行环节的AI公司，投资方阵容显示大型药企正直接押注AI临床运营。
Amgen与学术医疗中心评估FDA新试点：加速早期药物试验的新路径
8月25日消息，Endpoints News报道，Amgen正与多家学术医疗中心共同评估FDA提出的一项新试点计划，该计划旨在加快早期药物临床试验的启动与执行。若落地，制药企业与学术机构的I期/I-II期合作将获得更 streamlined 的监管交互机制，缩短从实验室到首例患者给药的周期。
CRO巨头Novotech开设东京办公室，深耕日本生物药临床开发市场
全球生物技术CRO Novotech在东京设立新办公室，将其作为在日的战略运营枢纽。Novotech此前已在日本建立运营和临床试验活动，此举意在强化与日本药企、研究机构和创新生态的伙伴关系，支持其区域及国际市场项目推进。日本成熟的研究基础与快速演进的生物技术 sector 被视为关键吸引力。
默沙东/Moderna个体化癌症疫苗三期报捷，中国研究者发起临床试验再现第三例死亡
Endpoints Weekly盘点：默沙东与Moderna合作开发的个体化新抗原癌症疫苗mRNA-4157(V940)公布三期topline结果，成为本周生物医药最大新闻；同时中国研究者发起临床试验(IIT)被曝第三例受试者死亡，美国会议员呼吁FDA加强监管。
Endpoints：中国IIT试验三例死亡，“快静省”临床体系面临信任审视
8月21日消息，Endpoints News报道，中国研究者发起临床试验（IIT）接连出现三例受试者死亡，令这一以低成本、高速度、低披露著称的试验体系受到国际审视。三例均发生在肿瘤细胞治疗领域，涉及CAR-T等热门赛道。