9月4日消息，据PharmaVoice报道，美国众议院中国特设委员会主席John Moolenaar与议员Ben Cline致信FDA代理局长Kyle Diamantas，要求其加强对中国产生临床数据的监管。此前今夏曝光的3起中国临床试验死亡事件（含2名儿童）在发生时均未公开披露。

三起死亡全部发生于研究者发起试验（IIT），独立于中国传统的IND流程：第一起（2025年8月）为上海辉大基因（HuidaGene）杜氏肌营养不良CRISPR基因编辑试验中接受治疗的男孩；第二起为新华医院一名患遗传性神经发育障碍的6岁女孩，接受了靶向脑部的基因编辑手术；第三起为一名50多岁系统性硬化症患者，接受RiboX实验性体内CAR-T细胞疗法后于2026年3月死亡。议员们在信中披露：有申办方暂停公开更新超过一年、在持续追问后才承认死亡；有研究者在患儿死亡后仍发表科学论文而未披露致命结局；第三起中患者在3月死亡，FDA却在8月初批准该疗法启动美国临床试验——RiboX回应称FDA知悉该死亡事件，其已包含在IND申报材料中。

议员指出，中国2020年即在年注册试验数上超过美国，2024年达5000余项/年，但"美国公众几乎看不到这些试验如何开展、数据如何收集、不良事件是否充分披露"。二人要求FDA拒绝受理未经现场审计的中国数据——除非提交前12个月内FDA曾对该试验点进行现场审计，否则不应接受用于IND、NDA或BLA申报的中国数据；并要求对依赖中国IIT与临床试验申请（CTA）的美国药物开发和上市审批开展全面风险评估，重点关注基因编辑等高风险模式。

背景层面，中国此前已通过5月1日生效的818号令为IIT筑起更多护栏：要求相关企业须与三级甲等医院合作、在通过"转化批准"初步有效性安全性门槛前不得向患者收费等。与此同时，FDA正推进Operation TrialBlazer计划加速美国本土试验（中国将药物从早期研究推进到IND的速度比其他国家快50%-70%）。HHS表示已收到议员信函并正在审阅。此事件可能显著影响中国创新药出海与美国监管机构对中国数据的接受度。 （来源：PharmaVoice）