8月10日消息，Sionna Therapeutics的实验性药物SION-719与Vertex旗下重磅药物Trikafta联用，在II期临床试验中未能产生有意义的附加疗效，消除了对Vertex囊性纤维化特许经营权的竞争威胁。 试验旨在验证SION-719与Trikafta联用能否比Trikafta单药更有效地降低汗液氯化物水平。Sionna此前表示，汗液氯化物降低10 mmol/L将具有临床意义并使其药物脱颖而出。然而试验结果显示，联用组仅比单药组多降低1 mmol/L，差异不具有统计学意义。 Stifel分析师Paul Matteis在客户报告中表示，数据难以解释，令人困惑。RBC Capital Markets分析师Brian Abrahams此前就对试验持怀疑态度，认为Sionna在数据读出前估值过高是不利因素，目前所有预期已从公司股价中挤出。 Sionna是众多试图挑战Vertex囊性纤维化主导地位的公司之一。Vertex的多药物特许经营权预计今年将带来130亿美元收入。这些药物调节囊性纤维化中缺陷的关键蛋白CFTR，已证明可减缓疾病进展。Sionna筹集了数亿美元的私募和公募资金，构建了旨在稳定CFTR蛋白特定困难区域的药物组合，并从艾伯维获得了部分候选药物的授权。 Sionna的未来路径将取决于其他药物，包括从艾伯维收购的药物。公司在公告中报告了一项艾伯维药物与Sionna自研药物联用的I期试验阳性数据。Abrahams将此消息称为Vertex的清除事件，使其更有信心推荐投资者买入Vertex股票。 该结果凸显了在已建立治疗标准的疾病领域开发me-better药物的挑战。Vertex通过先发优势和持续创新，在囊性纤维化领域构建了几乎不可逾越的竞争壁垒，多家挑战者相继受挫。 （来源：BioPharma Dive）