8月12日消息，一组Prader-Willi综合征（PWS）医师和专家于8月11日通知临床医生，指出一系列患者死亡和严重不良事件可能与新近获批的Vykat XR有关。Vykat XR由Neurocrine Biosciences销售，是一种用于抑制儿童和成人PWS患者强烈饥饿感的新药。 FDA不良事件监测系统数据显示，自Vykat XR获批以来，已有7例处方该药的患者死亡报告。此外，超过100例严重不良事件报告，多数涉及药物相关副作用。专家小组在声明中表示，该声明的目的是提高人们对PWS患者开始使用Vykat XR时风险的认识。 Prader-Willi综合征是一种罕见遗传疾病，导致患者产生无法满足的进食欲望，引发危及生命的肥胖和代谢并发症。Vykat XR（盐酸赛美瑞林/semaglutide-like oxyntomodulin analogue）于2026年获FDA批准，是首个专门针对PWS引起的过度进食的治疗药物。 Vykat XR的安全性质疑对Neurocrine Biosciences构成重大挑战。作为一款针对超罕见适应症的药物，其患者群体有限，不良事件报告的信号放大效应更为显著。FDA可能要求更新标签警告或开展额外的上市后安全性研究。这一事件也引发了对罕见病药物审批标准与上市后监测体系之间平衡的讨论。 （来源：STAT News）