囊性纤维化试验失败后，Sionna裁员46%寻求二次机会
Sionna Therapeutics 9月15日宣布裁员46%，以在上月囊性纤维化主力管线意外失败后调整现金跑道；公司同时表示将推进对候选药物的第二次临床尝试，聚焦保留核心资产的临床开发能力。
CFTR
共 4 篇
多伦多大学抑制性tRNA疗法恢复囊性纤维化蛋白表达，m1A修饰搭配新脂质纳米粒
据C&EN 9月3日报道，多伦多大学Bowen Li团队在《Science》发表研究，通过在合成抑制性tRNA上引入单个m1A甲基修饰并筛选出高效递送脂质TTP-3，成功在细胞、小鼠和患者类器官模型中恢复囊性纤维化CFTR蛋白表达，蛋白恢复持续超过7周，与Vertex上市药物Trikafta联用效果更优。
Sionna囊性纤维化药物三期试验失败，Vertex垄断地位进一步巩固
Sionna Therapeutics的SION-719与Vertex旗下Trikafta联用在II期试验中未能产生有意义的附加疗效，汗液氯化物仅降低1 mmol/L（预期10 mmol/L），结果令分析师困惑。Sionna股价暴跌，Vertex130亿美元囊性纤维化 franchise的竞争威胁进一步消退。
Sionna囊性纤维化新药SION719联合Vertex Trikafta未显示额外获益
Sionna Therapeutics的口服药物SION719在与Vertex的囊性纤维化重磅药Trikafta联合使用时未显示出额外益处，对该生物技术公司构成打击。