8月19日消息，据BioPharma Dive报道，BioMarin Pharmaceutical宣布以2.75亿美元收购总部位于荷兰的Alesta，将其实验性药物ALE1纳入麾下。公司称该资产可达其最大的可解决患者群体。

ALE1作用于一个降低无机焦磷酸盐水平的新型靶点——这种代谢物正是低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）病理的核心。低磷酸酯酶症是一种罕见遗传性代谢疾病，患者骨骼矿化受损。目前一项1/2期临床试验正在健康志愿者和患者中检验ALE1的安全性与生物活性。

这是BioMarin过去两年内的第三笔收购，此前包括48亿美元收购Amicus Therapeutics和2.7亿美元收购Inozyme Pharma。ALE1将加入一个肌肉骨骼疾病药物组合，其中包括用于多种侏儒症的Voxzogo、其后续药物BMN 333，以及针对杜氏肌营养不良的反义寡核苷酸疗法BMN 351。

交易将以公司自有现金支付，因交易成本股东每股收益将受到摊薄，公司计划在交易交割后更新业绩指引。BioMarin二季度财报预计全年每股收益在4.90至5.10美元之间。公司高管表示将继续寻找此类聚焦临床阶段创新的机会。

Alesta曾在2025年初完成6500万欧元A轮融资，由Frazier Life Sciences和Droia Ventures领投，诺华风投等参投。其分拆公司保留的另一条管线为一款针对另一大适应症的第二候选药物，具体细节尚未披露。罕见病领域中型并购持续活跃，BioMarin通过连续收购从酶替代疗法向更广的肌肉骨骼版图扩张。 （来源：BioPharma Dive）