11月10日消息，生物技术公司PepGen公布其II期FREEDOM2-DM1试验10 mg/kg多剂量递增队列的阳性结果，治疗强直性肌营养不良1型（DM1）的候选药PGN-EDODM1达到分析师眼中的最佳情形，公司股价当日翻倍以上。

PGN-EDODM1利用PepGen的递送技术将寡核苷酸药物递送入肌肉细胞，靶向DM1的底层分子机制、恢复正确的RNA剪接。本次数据展现了迄今报道中最高的剪接矫正水平，Guggenheim分析师称其可能是剪接领域的新标杆。功能层面，患者在握力、平衡、行走与活动能力多项评估中均见改善；公司CEO表示随着剪接与蛋白表达恢复，预计患者将逐步长出新肌肉、功能指标有望随时间进一步改善。

DM1是一种罕见的进行性肌肉疾病，当前仅有对症治疗，针对发病机制的疗法长期缺位。PepGen的数据若在更大样本中复现，将改变DM1治疗格局，也进一步验证了寡核苷酸递送技术在肌肉疾病中的产业化前景。 （来源：Fierce Biotech）