11月10日消息，据 STAT News 报道（Fierce Biotech 交叉印证），生物技术公司 PepGen 公布了其治疗1型强直性肌营养不良（DM1）在研药物的最新数据：在6名患者、为期12周的早期试验中，按一项关键指标衡量，这是DM1治疗竞赛中迄今最有前景的早期数据。受数据推动，PepGen 股价一度上涨一倍，多家分析师对该中期阶段数据表示看好。
DM1是一种常在青春期前后开始剥夺患者肌肉控制力与力量的遗传性肌肉疾病，在美国和欧洲影响超过10万人。PepGen 属于该领域的后来者。
竞争格局方面，Dyne Therapeutics 的一款DM1药物关键性临床试验已接近完成；而诺华（Novartis）通过120亿美元收购 Avidity Biosciences获得的一款DM1药物，刚刚在3期临床试验中未能改善一项关键的肌肉控制指标，给这一赛道蒙上阴影。
在此背景下，PepGen 的早期阳性数据为反义寡核苷酸类DM1疗法提供了重要的概念验证信号，但样本量仅6例、观察期12周，其能否在更大规模研究中转化为功能性终点获益，仍是后续关注焦点。
（来源：STAT News）