8月28日消息,据STAT News报道,阿斯利康周五详细披露了一项备受关注的心脏病临床试验的意外失败细节:其实验性药物对于大部分已在服用另一类药物的患者没有提供额外获益——这是这个数十亿美元市场的最新变局。

研究显示,患有进展性疾病ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)的患者,在使用阿斯利康的基因沉默药物后,如果他们已在服用另一种被称为稳定剂的药物,则未见改善——这一效应足以导致整个III期研究失败。大多数受试者在试验开始时已在服用稳定剂。

该试验的失利不仅影响阿斯利康及其研发合作伙伴Ionis Pharmaceuticals,也波及其他销售ATTR-CM药物的公司,包括销售另一款沉默剂的Alnylam Pharmaceuticals以及新款稳定剂的制造商BridgeBio。分析师表示,研究的结果强化了这样一种判断:口服的稳定剂药物可能优于注射给药的沉默剂。

ATTR-CM市场当前有多家公司竞争卡位,沉默剂与稳定剂两条技术路线的优劣之争因这项研究进一步升温。对阿斯利康与Ionis而言,如何设计下一步试验(例如专注于未使用稳定剂的人群)将成为管线决策的关键;而Alnylam的沉默剂产品与BridgeBio的稳定剂 acoramidis 的市场格局也可能因此重新评估。 (来源:STAT News)