9月23日消息，罗氏与Ionis Pharmaceuticals当日宣布，RNA靶向肾病的在研药物sefaxersen在正在进行的原发性IgA肾病（IgAN）三期IMAgINATION研究中达到主要终点：第37周时，以24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）衡量的蛋白尿降低幅度相比安慰剂取得统计学显著且有临床意义的改善，为加速审批路径奠定了基础。

罗氏未披露UPCR具体数据，但表示中期结果提示sefaxersen能够改善这一关键的肾功能替代终点。罗氏首席医学官Levi Garraway称，该药有望延缓疾病进展、减少透析或肾移植需求。研究将继续进行两年以监测肾功能，详细数据将在后续医学会议上公布。

商业化节奏方面，Ionis CEO Brett Monia本月早些时候在韦尔斯法戈医疗健康大会上表示，一旦结果出炉，罗氏将"很快"提交申请。sefaxersen由罗氏2022年从Ionis授权，用于补体介导疾病，Ionis获得5500万美元首付款及里程碑款项。

这一结果是Ionis RNA平台本周的第二个重大利好：一天前，Ionis与大冢合作的反义寡核苷酸药物ulefnersen在FUS基因突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS）三期试验中显著改善功能障碍和生存。不过Ionis今年也遭遇挫折——与诺华合作的降Lp(a)药物pelacarsen、与阿斯利康合作的ATTR心肌病药物eplontersen双双三期失败。行业视角看，IgAN赛道竞争激烈，诺福 Toby/Calliditas等已有多款药物获批，蛋白尿替代终点加速审批路径的争夺正在向RNA靶向等新机制扩展。 （来源：BioSpace）