9月24日消息，罗氏与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸药物sefaxersen在IgA肾病（IgAN）研究中取得积极结果，为罗氏将该类药物推向市场奠定了基础。

IgA肾病是一种自身免疫性疾病，异常抗体进入肾脏形成聚集体引发炎症并损害器官功能，近年因病理机制认识加深成为药物研发热点。Sefaxersen作用于补体因子B——该靶点驱动IgAN中的炎症和肾组织损伤。与直接结合该蛋白的Fabhalta（诺华）不同，sefaxersen通过结合肝脏中的信使分子抑制补体因子B的生成。

两家公司正将sefaxersen定位为更便捷的替代方案：该药为每月一次自我注射，而Fabhalta为每日两次口服。不过若获批，sefaxersen仍将面对其他竞品——自去年底以来，FDA已加速批准Otsuka和Vera Therapeutics针对不同靶点的两款药物，Vertex Pharmaceuticals的类似药物也可能紧随其后。William Blair分析师指出，IgAN是"庞大但竞争激烈的市场"，sefaxersen的月度给药方案"相对有竞争力"。

Sefaxersen是RBC分析师眼中罗氏投资者"低估"的管线资产之一。对Ionis而言，获批也将带来提振：该公司今年因多次挫折股价承压，sefaxersen相关里程碑付款最高达4亿美元，获批后还将获得销售分成。该药源自两家公司在亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病等多个合作项目之一。 （来源：BioPharma Dive）