9月24日消息，美国细胞疗法制造自动化公司Cellares与首尔大学医院（SNUH）宣布建立合作，评估Cellares的Cell Shuttle平台用于SNUH基因修饰造血干/祖细胞（HSPC）疗法——该疗法针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）——的可放大制造。

这项概念验证工作重点是将SNUH的制造工艺转移到Cell Shuttle平台上，包括由Cellares全集成一次性电穿孔模块支持的两步转染工作流。合作旨在为PNH项目建立基于自动化封闭系统的可放大制造策略，支持其临床前开发与IND申报所需生产，推动该疗法未来在美国进入临床开发。这是Cellares在亚洲的第二个合作项目，进一步扩展其在亚太地区的布局。

SNUH GMP设施主任Youngil Koh教授表示，基因修饰HSPC疗法需要既能支撑工艺复杂度、又能满足临床转化严谨性的制造方法，与Cellares的合作将检验自动化如何提升制造可靠性与可扩展性。Cellares联合创始人兼CEO Fabian Gerlinghaus指出，通过自动化包括电穿孔在内的复杂工作流，可提供推进临床开发所需的可扩展性、可靠性与制造经济性。

行业背景方面，基因修饰造血干细胞制造目前仍高度依赖人工、批次间变异大且难以放大，推高临床开发成本并限制患者可及性。Cell Shuttle定位于自体细胞疗法的端到端自动化制造，封闭系统设计可降低污染与人为操作风险。 （来源：Contract Pharma）