9月30日消息，基因治疗CDMO Forge Biologics与TECPR2研究基金会宣布达成开发与生产合作，推进一款腺相关病毒（AAV）基因疗法。

适应症方面，TECPR2相关疾病是由TECPR2基因致病变异引起的超罕见遗传性神经发育与神经退行性疾病，属儿童疾病，亦称SPG49或HSAN9。TECPR2蛋白参与自噬——细胞降解回收受损组分的过程；患者会出现发育迟缓与进行性神经并发症（包括呼吸功能障碍），可能致命。该在研疗法通过AAV载体递送功能性TECPR2基因拷贝，从根源纠正基因缺陷。

合作条款中，Forge负责工艺开发、分析开发与确认、以及生产服务，包括制备并放行支持项目推进的毒理学研究用料。德州大学西南医学中心（UT Southwestern）的研究团队正协助该项目向临床开发推进。Forge将动用其自有Fuel平台提升制造效率。对超罕见病基因治疗生态而言，患者基金会直接出资、与CDMO绑定产能的开发模式正成为填补大药企盲区的重要路径，此类合作决定了超罕见适应症能否走到临床。 （来源：Contract Pharma）